미국에서 10년 만에 특발성 폐섬유증(IPF) 치료 신약이 등장하며 오랫동안 정체돼 있던 시장에 변화의 물결이 일고 있다.
12일 미국 의학전문지 피어스파마 등에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 지난 7일(현지시간) 독일 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)의 특발성 폐섬유증(IPF) 치료 신약 '자스케이드(Jascayd, 성분명 네란도밀라스트)'를 공식 승인했다.
특발성 폐섬유증은 원인이 명확히 밝혀지지 않은 만성 진행성 폐질환으로, 폐포 주변 조직이 점차 섬유화되어 호흡이 어려워지는 병이다. 폐 섬유화가 진행되면 마른기침, 호흡곤란 외에도 손가락 끝이 곤봉처럼 뭉툭해지는 곤봉지 현상이 나타날 수 있다. 특발성 폐섬유증은 진단 후 평균 생존기간은 3~5년에 불과하며 진단 후 평균 생존 기간이 3~5년에 불과할 정도로 치명적인 질환이다.
국내 유병률은 인구 10만 명당 약 40명 수준으로 추정되지만, 65세 이상에서는 500~1500명당 1명꼴로 보고될 만큼 고령층에서 비교적 흔하게 나타나는 질환이다.
폐 세포 조직의 섬유화 자체를 되돌릴 수 있는 방법이 없어 현재까지 근본적으로 완치할 수 있는 치료법이 없는 상태다. 지난 2014년 폐 섬유화 진행을 늦추는 '오페브(성분명 닌테다닙)'와 '에스브리에트(성분명 피르페니돈)'가 개발돼 병의 진행을 억제하고 환자의 생존 기간을 연장하는 데 도움을 주는 정도다.
현재 IPF 치료제로 허가받은 건 오페브와 에스브리에트 두 약물 뿐이다. 하지만 독성이 강해 초기 환자들의 치료가 제한되고, 섬유증 진행을 획기적으로 늦추지 못한다는 한계가 있었다.
자스케이드는 하루 두 번 먹는 알약 형태의 신약으로, 'PDE4B'라는 효소의 작용을 억제해 폐 안의 염증과 흉터(섬유화) 생성을 줄이는 방식으로 작용한다. 쉽게 말해 폐 조직이 딱딱하게 굳어지는 속도를 늦춰 호흡 기능이 더 오래 유지되도록 돕는 약이다.
이번 FDA 승인은 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 진행된 두 건의 대규모 임상시험(FIBRONEER-IPF, FIBRONEER-ILD) 결과를 근거로 이뤄졌다.
임상시험 결과에서 위약을 먹은 환자의 폐 기능이 평균 184mL만큼 줄어든 반면, 자스케이드 복용군은 약 115mL만 줄어드는 데 그쳤다. 자스케이드를 복용한 환자는 1년 동안 폐 기능이 나빠지는 속도가 위약(가짜 약)을 복용한 환자보다 약 38% 늦추는 효과를 보인 것이다.
또한 부작용 발생률이나 치료 중단률도 기존 약과 비슷한 수준으로 나타나 내약성이 양호했다. 가장 흔한 부작용은 설사, 체중 감소, 피로, 두통 등이었지만 대부분 경미하거나 일시적인 증상으로 보고됐다.
베링거인겔하임은 지난 2014년 출시한 오페브를 통해 10년 이상 IPF 시장을 선도해왔다. 오페브는 2024년 기준 글로벌 매출 40억 달러(약 5조원)를 기록하며 회사의 핵심 성장 축으로 자리 잡았다. 이번 자스케이드 승인으로 베링거인겔하임은 IPF 포트폴리오를 강화하면서 시장 영향력을 확대할 수 있게 됐다.
회사는 미국 승인을 시작으로 유럽연합(EU), 중국, 일본 등 주요 시장에도 자스케이드의 허가 신청을 진행 중이며, 진행성 폐섬유증(PPF) 및 전신경화증(scleroderma) 등 관련 질환으로 적응증(치료 범위) 확대를 추진하고 있다.
베링거인겔하임의 염증질환 부문 책임자 마틴 벡(Martin Beck)은 "IPF는 진단 후 5년 이내에 절반 이상이 사망하는 심각한 질환으로, 일반적인 암종 보다 치명적"이라며 "자스케이드는 이전 치료제보다 내약성이 우수하고 폐 기능 저하를 늦추는 효과가 입증돼, IPF 치료의 미래를 형성할 잠재력을 갖고 있다"고 말했다.
한편, 세계적으로 IPF 치료제 개발이 난항을 겪는 이유는 질병의 정확한 원인을 알 수 없고, 시간이 지남에 따라 점점 악화되는 진행성 질환인 데다, 발병 후 이미 손상된 폐 조직을 회복하기 어렵기 때문이다. 국내에서는 이러한 어려움 속에서도 대웅제약, 차바이오텍, 브릿지바이오테라퓨틱스 등이 특발성 폐섬유증 신약 개발에 도전하고 있다.
