AOC(항체-올리고뉴클레오타이드 접합체) 기술이 차세대 바이오 기술로 주목받고 있다. 이르면 내년 AOC 치료제의 첫 상용화가 이루어질 전망이다. 지난해 글로벌 제약사 노바티스가 관련 기업을 인수했고, 국내에서도 AOC 관련 신약후보 물질을 개발하거나 CDMO(위탁개발생산)를 통한 시장 진출이 이뤄지고 있다.
ADC가 죽인다면…AOC는 '억제'
AOC는 유전자 발현을 조절하는 올리고뉴클레오타이드를 항체에 접합해 표적 세포로 전달하는 기술이다. ADC 이후 차세대 모달리티로 평가받고 있다.
AOC는 항체와 올리고뉴클레오타이드를 링커(Linker)로 연결한 모달리티다. 항체가 특정 세포 표면의 항원을 인식해 결합하면, 올리고뉴클레오타이드를 세포 내부로 운반할 수 있게 된다.
올리고뉴클레오타이드는 짧은 핵산중합체로 원하는 핵산 서열만을 표적할 수 있어 질병의 원인이 되는 특정 mRNA를 분해하거나 번역 과정을 억제해 유전자 발현을 조절하는 것이 가능하다.
최근 주목받고 있는 ADC가 항체에 세포독성 약물(Drug)을 결합해 표적 세포를 직접 사멸시키는 방식이라면, AOC는 올리고뉴클레오타이드를 통해 유전자 발현을 조절하고 유전자 발현을 억제하는 방식이다.
이러한 특징으로 인해 AOC가 ADC의 독성문제를 해결할 대안플랫폼으로 주목받고 있다. ADC는 독성 약물이 정상 조직에 작용할 수 있는 오프타겟(Off-target) 독성이 구조적 한계로 지적돼 왔다. 반면 AOC는 독성 물질 없어 의도치 않은 세포 손상 위험을 낮출 수 있다.
또한 AOC는 기존 RNA 치료제와 비교해 더 높은 전달률을 기대할 수 있다. RNA 치료제 역시 유전자 발현을 조절하지만, 약물이 목표 세포까지 전달되지 못하는 한계를 안고 있다. AOC는 항체를 이용해 표적 세포까지 RNA를 전달할 수 있어 RNA 치료제의 전달률 문제도 해결할 수 있을 것으로 평가된다.
노바티스. AOC 기업 인수…시장 선도
글로벌 제약사들도 AOC 기술에 관심을 보이고 있다. 노바티스는 지난해 10월 AOC 플랫폼 개발사 아비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)를 120억달러(약 17조원) 규모에 인수했다.
아비디티는 신경근육질환 분야에서 AOC 기술을 활용한 후기 임상 자산을 보유한 기업이다. 아비디티의 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 치료제 AOC 1001는 글로벌 3상 임상시험이 진행을 진행하고 있다. AOC 1001는 FDA로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정받아 올해 안에 품목 허가 신청을 목표하고 있다.
업계에서는 노바티스의 합류로 아비디티의 3상이 속도를 내면서 2027년엔 AOC 치료제의 첫 상업화까지도 가능할 것으로 보고 있다.
같은 신경근육질환 분야에선 다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics)가 아비디티와 경쟁하고 있다. 다인은 근긴장성 근디스트로피 1형 치료제 DYNE-101 2상 임상시험을 진행하고 있으며, 2026년말 FDA의 가속승인 신청을 목표하고 있다.
국내, 초기단계 연구·CDMO 사업 등장
국내에서도 AOC 시장에 대비하는 기업들이 나타났다. 에이프릴바이오-큐리진은 초기 연구 개발에 나섰고, 에스티팜은 AOC 원료 공급을 위한 CDMO 전략을 발표했다.
연구개발 전문 기업 에이프릴바이오는 1월 23일 큐리진과 공동업무 협약을 체결하고, AOC 후보물질 개발에 나선다고 밝혔다. 큐리진은 올리고뉴클레오타이드의 일종인 siRNA 개발 전문 업체다. 에이프릴바이오는 큐리진의 siRNA 플랫폼과 자사 REMAP 항체 플랫폼을 결합해 다중표적 AOC를 개발한다는 계획이다.
에스티팜은 지난해 AOC 시장 확장에 대비한 CDMO 전략을 발표했다. 에스티팜은 올리고핵산 치료제가 희귀질환 중심에서 만성질환 영역으로 확대되는 추세에 맞춰 원료의약품 수요 증가에 선제 대응하는 차원이라 설명했다.
AOC 치료제의 품목허가가 이뤄지면 시장 규모는 더욱 가파르게 성장할 것으로 전망된다.
글로벌 시장조사 업체 360아이리서치(360iResearch)에 따르면 AOC 치료제의 시장 규모는 2025년 34억달러(4조8000억원)에서 연간 8.89% 성장해 2030년 52억달러(7조4000억원)에 이를 것으로 전망된다. 특히 아비디티·다인을 포함한 AOC 기술 선도기업의 신약 출시가 시장 성장의 기점이 될 것이라 설명했다.
