코넥스 상장사 엔솔바이오사이언스가 개발 중인 골관절염 치료제 'E1K'의 미국 임상 3상 진입에 청신호가 켜졌다.
엔솔바이오사이언스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 E1K의 미국 3상 진입을 위한 사전 임상시험계획(Pre-IND) 미팅 서면 답변을 수령했다고 18일 밝혔다.
엔솔바이오는 지난 6년간 세 차례의 임상을 통해 E1K에 최적으로 반응하는 환자군과 질병 심각도에 따른 유효 용량을 규명했고 이를 바탕으로 국내 임상 3상에 진입한 상태다. 또한 E1K와 동일한 기전을 가진 동물용 골관절염 치료제 '조인트벡스(JointVex)'를 선행 출시해 지난 6년간 시장에서 안전성과 효능을 교차 입증한 바 있다.
회사는 이러한 임상 및 시판 후 비임상 데이터를 근거로 글로벌 진출을 위해 FDA에 Pre-IND를 신청했다. 이번에 수령한 서면 답변은 E1K 도입을 검토 중인 다국적 제약사들에게 명확한 미국 임상 전략을 제시할 수 있는 근거가 돼, 기술 도입을 위한 신속한 의사 결정에 큰 도움이 될 것으로 기대된다.
이번 FDA 답변 내용 중 화학·제조·품질관리(CMC) 및 비임상(Nonclinical) 분야의 평가가 특히 고무적이다. FDA는 미국 임상 3상에 한국의 cGMP 시설에서 제조된 임상시험용 물질을 사용하는 것이 가능하다고 확인했다.
아울러 임상 진입을 위해 원료의약품 1개 배치와 완제의약품 2개 배치 자료만으로 충분하다는 가이드라인을 제시해 물질 준비의 효율성을 크게 높였다. 기존 한국에서 수행된 유전독성 시험 등의 비임상 결과 역시 초기 임상시험계획 제출을 지원하기에 충분하다는 평가를 받았다.
무엇보다 신약 허가에 필요한 구체적이고 실질적인 임상(Clinical) 설계 피드백을 확보했다는 점이 가장 큰 성과로 꼽힌다. FDA는 E1K가 '골관절염 통증 치료' 적응증을 목표로 할 경우와 근본적 치료를 의미하는 '질환 진행 억제(DMOAD)' 적응증을 목표로 할 경우에 요구되는 각각의 임상시험 설계 및 평가 변수 기준을 명확히 구분해 제시했다.
김해진 엔솔바이오사이언스 대표는 "이번 FDA와의 Pre-IND 미팅은 미국 현지 규제 기준에 부합하는 확증적 E1K 임상시험을 설계할 수 있는 명확한 가이드라인을 확보했다는 데 큰 의의가 있다"며 "FDA가 요구하는 적응증 맞춤형 임상 설계를 선제적으로 반영해 성공적인 글로벌 기술 수출과 미국 임상시험계획(IND) 제출을 이뤄낼 것"이라고 말했다.
