"이번 MSD와 임상협력 계약은 아직 개발된 치료제가 없는 혁신신약(First-In-Class) 개발 로드맵을 구축하는 것인 만큼 계약 한 건 그 이상의 의미를 갖고 있습니다.
서영진 지놈앤컴퍼니 부사장은 지난 4일 온라인 기자간담회에서 혁신신약으로서 'GEN-001'의 경쟁력을 이같이 강조했다.
지놈앤컴퍼니는 이날 미국 제약사 머크(MSD)와 GEN-001의 '임상시험 협력 및 공급 계약(CTCSA)'을 체결했다고 밝혔다. 이번 CTCSA에 따라 담도암 환자를 대상으로 MSD의 면역항암제 '키트루다(성분명: 펨브롤리주맙)'와 GEN-001의 병용 임상2상을 진행한다. 지놈앤컴퍼니는 임상을 총괄하고 MSD는 키트루다를 무상 공급한다.
GEN-001은 건강한 사람에게서 분리한 마이크로바이옴 단일 균주를 주성분으로 한 면역항암제 후보물질이다. 정맥주사(IV) 방식이 아닌 경구용(먹는) 항암제 후보물질이라는 점이 특징이다. 지놈앤컴퍼니는 현재 독일 머크·화이자의 면역항암제 '바벤시오(성분명: 아벨루맙)'와 GEN-001을 병용 투여하는 임상도 진행 중이다.
서 부사장은 이번 CTCSA을 통해 GEN-001의 적응증을 담도암으로 확대했다는 점을 강조했다. 담도암은 1세대 화학항암제로도 치료가 제대로 되지 않는 대표적 암종이다. 그는 "면역항암제와 마이크로바이옴 치료제를 병용 투여함으로써 미충족 의료 수요(unmet needs)가 높은 담도암 영역을 추가로 공략할 수 있게 됐다"고 말했다.
키트루다가 글로벌 블록버스터 항암제로 확고하게 자리매김한 만큼 병용약물로 개발 시 'GEN-001'도 면역항암제 시장에서의 입지를 빠르게 넓힐 수 있다. 서 부사장은 "키트루다는 면역항암제 분야에서 명실상부한 시장 점유율 1위 제품"이라며 "그동안 키트루다가 공략하지 못했던 영역에서 면역항암제와 마이크로바이옴 치료제를 병용 투여해 시장을 확대하고 개발을 가속화할 수 있다는 의미가 있다"고 설명했다.
아직 세계적으로 마이크로바이옴 기반 치료제가 상용화된 사례는 없다. MSD가 국내 마이크로바이옴 치료제 기업과 키트루다의 병용 임상을 진행하는 건 지놈앤컴퍼니가 처음이다. 해외에선 미국 이벨로바이오사이언스, 영국 4D파마가 마이크로바이옴 치료제로 키트루다의 병용 임상을 진행하고 있다.
지놈앤컴퍼니는 마이크로바이옴 위탁개발생산(CDMO) 사업 전략도 발표했다. 마이크로바이옴 같은 신규 치료기술(모달리티)은 부가가치는 높지만 공급부족(shortage)이 심한 사업이다. 다른 의약품보다 관리가 까다롭고 생산 노하우도 필요하기 때문이다. 지놈앤컴퍼니는 지난해 미국 마이크로바이옴 CDMO 기업 '리스트랩'을 인수, CDMO 사업 본격 진출을 선언한 바 있다.
특히 서 부사장은 "연구·개발(R&D)뿐만 아니라 생산 역량까지 갖춘 '완전통합형' 제약바이오 기업으로 발돋움할 것"이라고 강조했다. 실제로 지놈앤컴퍼니는 지난 2019년 LG화학과 GEN-001의 제조 및 생산 권리는 넘기지 않는 조건으로 기술이전 계약을 맺었다. 후보물질을 기술이전 하더라도 생산권은 확보, 추가로 생산 수익을 챙기겠다는 구상이다.
서 부사장은 "오는 2024년까지 세계 3위 수준의 마이크로바이옴 기업으로 성장할 것"이라며 "완전통합형 사업 모델을 통해 지놈앤컴퍼니가 마이크로바이옴 시장의 절대적 우위를 가질 수 있다고 보고 있다"고 말했다.
