코오롱티슈진이 미국에서 진행한 골관절염 치료제 'TG-C(옛 인보사)' 임상 3상(시험명: TG-C 15302)에서 1차 평가지표를 충족하지 못했지만, 이를 '임상 실패'가 아닌 '절반의 성공'이라고 평가하며 원인 분석과 추가 임상 전략 마련에 나섰다.
코오롱티슈진은 21일 코오롱 원앤온리(One&Onlt) 타워에서 미국 임상 3상 결과 발표 기자간담회를 열고 이같은 입장을 밝혔다.
강한 플라시보 반응에 발목…안전성은 확인
노문종 코오롱티슈진 대표는 "인보사를 투여받은 환자들의 통증과 관절 기능은 눈에 띄게 개선됐다"면서도 "하지만 약을 맞지 않은 비교군에서도 비슷한 수준으로 증상이 호전돼 인보사의 효과가 더 뛰어나다는 점을 통계적으로 입증하지는 못했다"고 말했다.
이번 결과의 주요 원인으로 예상보다 강한 플라시보(위약) 반응을 꼽았다. 그는 "TG-C 투여군은 미국 임상 2상과 국내 임상 3상보다도 더 우수한 증상 개선 효과를 보였지만, 대조군인 위약에서도 통증(VAS)과 기능(WOMAC) 지표가 예상보다 크게 개선됐다"며 "일반적으로 3~6개월 내 감소하는 위약 효과가 이번 임상에서는 24개월까지 지속되면서 두 군 간 차이를 입증하기 어려웠다"고 설명했다.
이어 "정해진 통계 분석 기준에서는 효능을 확인하지 못했지만, 약효 자체에 대해서는 여전히 의심하지 않는다"며 "강하게 나타난 위약 반응을 어떻게 관리하고 해석하느냐에 따라 향후 결과가 달라질 수 있다"고 덧붙였다.
안전성 측면에서 긍정적인 결과를 확인했다는 점을 강조했다. 노 대표는 "TG-C 투여군은 플라시보군과 비교해 안전성 및 내약성 측면에서 유사한 수준을 보였다"며 "과거 미국 임상 2상과 국내 임상 3상 결과도 재현된 만큼 안전성에 대해서는 크게 우려하지 않는 수준"이라고 말했다.
'절반의 성공' 평가
전승호 공동대표는 이번 결과에 대해 임상 실패가 아닌 '절반의 성공'이라고 표현했다.
전 대표는 "TG-C 자체의 치료 효과는 기존 임상과 비교해 동등하거나 그 이상이었다"며 "위약과 차이를 입증하지 못했지만 앞으로 약 3개월간 원인을 철저히 분석해 후속 개발 전략에 반영하겠다. 하나의 성장통으로 봐주셨으면 한다"고 언급했다.
관절 치환술(TKA) 시행률 감소 결과를 의미 있는 성과로 제시했다. 전 대표는 "골관절염 치료의 궁극적인 목표는 통증과 기능을 개선해 가능한 한 오랫동안 인공관절 치환술을 늦추거나 피하는 것"이라며 "이번 임상에서 TG-C 투여군은 310명 가운데 2명만 관절 치환술을 받았지만 플라시보군은 151명 중 8명이 수술을 받아 약 8.8배 차이가 났고 통계적으로도 유의했다"고 설명했다.
이어 "이 결과는 구조적 질환 개선(D-MOAD) 가능성을 보여주는 중요한 신호"라며 "향후 3년, 5년 이상 장기 추적 연구를 통해 관절 치환술 발생률 차이를 지속적으로 확인할 계획"이라고 밝혔다.
10월 3상 발표…FDA 협의로 후속 결정
코오롱티슈진은 이번 결과만으로 TG-C 개발의 성패를 판단하기 이르다는 입장이다. 현재 진행 중인 두 번째 미국 임상 3상 'TG-C 12301'의 톱라인 결과가 오는 10월 발표될 예정인 만큼, 두 임상 결과와 추가 분석 데이터를 종합적으로 검토한 뒤 향후 개발 전략을 마련할 계획이다.
전승호 대표는 "10월 발표될 두 번째 임상 3상 결과와 이번 임상의 추가 분석 데이터를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 진행할 계획"이라며 "협의 결과를 토대로 추가 임상 3상 진행 여부와 품목허가 신청 등 후속 절차를 결정할 것"이라고 설명했다.
회사는 원인 분석과 후속 개발 전략 수립을 위해 최근 글로벌 정형외과 전문가인 앤디 와이맨(Andy Wyman) 박사를 영입했다. 와이맨 박사는 약 30년간 관절염과 퇴행성 디스크 질환 등 다양한 근골격계 질환 치료제 개발에 참여한 전문가로, 이번 임상 결과에 대한 심층 분석을 맡을 예정이다.
전 대표는 "TG-C는 아직 개발 과정에 있는 만큼 개발 의지는 변함이 없으며, 철저한 원인 분석을 바탕으로 향후 개발 방향을 명확히 하겠다"며 "이번 결과로 주주 여러분께 심려를 끼쳐드려 송구스럽지만, 아직 개발이 끝난 것은 아닌 만큼 앞으로도 투명하게 소통해 나가겠다"고 강조했다.
