국산 첫 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '림카토'가 건강보험 급여 등재에 한 걸음 더 다가섰다. 품목허가에 이어 약평위에서 급여 적정성까지 인정받으면서 상용화 기대감이 커지고 있지만, 실제 환자 치료로 이어지기 위해서는 약가 협상과 최종 급여 등재 절차라는 마지막 관문이 남아있다.
CAR-T는 환자의 T세포를 채취해 암세포를 공격하도록 유전적으로 변형한 뒤 다시 주입하는 개인 맞춤형 치료제다. 일반적인 항암제처럼 반복 투여하는 방식과 달리 한 차례 투여만으로 암세포를 직접 공격해 높은 치료 효과와 장기 관해를 기대할 수 있다. 기존 치료에 반응하지 않거나 재발한 혈액암 환자에게 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있다. 다만 치료 비용이 수억원에 달해 건강보험 적용 여부가 환자 접근성을 좌우한다.
킴리아부터 예스카타·카빅티까지…건보 등재 활발
건보 등재를 통해 환자 부담을 대폭 낮춘 CAR-T의 대표적인 사례로는 노바티스의 '킴리아'를 꼽을 수 있다. 킴리아는 비급여로 사용할 경우 약값만 약 3억6000만원에 달하지만, 건강보험이 적용되면 급여 대상 환자는 약값의 5%만 부담하면 된다. 단순 계산하면 환자가 부담해야 하는 약값은 1800만원 수준이다.
여기에 환자가 연간 의료비 본인부담액이 일정 수준을 넘으면 초과분을 돌려주는 '본인부담상한제'가 적용될 경우 실제 환자가 부담하는 금액은 소득 수준에 따라 약 83만~598만원 수준까지 낮아질 수 있다. 수억원에 달하는 치료비가 건강보험과 본인부담상한제를 통해 수백만원대로 줄어드는 셈이다.
다른 CAR-T 치료제들도 환자 접근성을 높이기 위한 급여 진입 및 확대에 나서고 있다. 길리어드사이언스의 '예스카타'는 재발성·불응성 DLBCL 및 원발성 종격동 B세포 림프종 치료제로, 림카토처럼 지난 5월 약평위에서 '평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있음'으로 결정됐다. 현재 3차 이상 치료에 급여가 적용되는 가운데 실제 임상 현장에서 수요가 높은 2차 치료까지 급여 범위를 확대하기 위한 절차도 진행 중이다.
얀센의 다발골수종 치료제인 '카빅티' 역시 급여 진입을 추진하고 있다. 2023년 국내 허가 이후 지난해 적응증을 확대했으며, 재발 또는 불응성 다발골수종 환자의 치료 접근성을 높이기 위한 건강보험 등재가 주요 과제로 남아 있다.
림카토 급여 등재 가시화…약가 협상 본격화
CAR-T 치료제의 급여 적용 여부가 환자 접근성을 좌우하는 만큼 국산 첫 CAR-T인 림카토의 급여 진입 여부에도 관심이 쏠린다. 림카토는 지난 5월 암질환심의위원회에서 임상적 유효성을 뒷받침할 근거가 추가로 필요하다는 판단에 따라 급여기준을 인정받지 못했었다.
이후 큐로셀은 림카토의 임상 2상 결과를 세계적 혈액학 학술지 '블러드(Blood)'에 게재하며 임상 근거를 보강했다. 해당 논문에는 재발·불응성 거대B세포림프종 환자를 대상으로 한 림카토의 치료 효과와 안전성 결과가 담겼으며, 국제 학술지 게재를 통해 임상 결과의 객관성과 신뢰도를 높였다는 데에 의미가 있다.
이를 바탕으로 보완 사항을 충족한 림카토는 이번 약평위에서 '평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있음'으로 평가받으며 급여 등재를 위한 다음 단계로 넘어갔다.
이제 남은 과제는 큐로셀이 심평원이 평가한 금액을 수용할지 여부와 이후 약가 협상이다. 약평위에서 급여 적정성이 인정됐더라도 곧바로 건강보험이 적용되는 것은 아니며, 약가 협상과 건강보험정책심의위원회 심의 등 후속 절차를 거쳐야 최종 등재가 결정된다.
김갑수 큐로셀 대표는 "심평원의 구체적인 심의 결과를 공식적으로 전달받는 대로 내부 검토를 거쳐 신중하게 대응할 계획"이라며 "연내 건강보험 급여 등재를 목표로 관련 절차에 적극 대응하는 한편, 30곳 이상의 의료기관에 림카토를 공급하기 위해 병원과의 계약을 확대하고 전산 시스템을 구축하는 등 상용화 준비에도 속도를 내고 있다"고 말했다.
