국내에서 첨단재생의료 치료제도 시행 이후 첫 승인 사례로 주목 받았던 바이젠셀의 자가 면역세포치료제가 실제 임상 현장에서 환자 투여를 시작했다.
1일 업계에 따르면 바이젠셀은 가톨릭대학교 여의도성모병원과 협력해 국내 제1호 첨단재생의료 치료(치료제명 VT-EBV-N)를 본격적으로 개시했다.
이번 치료는 지난 4월 보건복지부 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회로부터 적합 의결을 받고 산업융합 규제특례를 거쳐 승인된 국내 1호 치료계획이다.
첨단재생의료 치료제도는 대체 치료제가 없거나 생명을 위협하는 희귀·난치 질환 환자에게 연구 단계의 세포·유전자 치료 기회를 제한적으로 제공하는 제도로, 지난해 2월 본격 시행된 이후 실제 치료로 이어진 것은 이번이 처음이다.
치료 대상은 표준치료 후 완전관해 상태에 도달했으나 재발 위험이 높은 엡스타인-바 바이러스(EBV) 양성 림프절외 NK/T세포 림프종(ENKL) 환자 15명이다.
치료는 향후 2년간 여의도성모병원(혈액내과 전영우 교수)에서 진행되며, 바이젠셀은 자가유래 T세포치료제의 제조와 공급을 전담한다. 환자 본인의 혈액에서 추출한 T세포를 배양해 정맥 투여하는 방식이다.
이번 사례는 식약처 승인을 받아 진행한 상업용 임상시험 결과를 첨단재생의료 치료계획의 근거로 인정한 '기획형 규제샌드박스'의 첫 결실이라는 점에서 정책적 의미가 크다. 기존 제도에서는 사전에 완료된 첨단재생의료 임상연구 결과만을 토대로 치료계획을 심의했으나, 이번 규제특례를 통해 신약 품목허가를 목표로 수행했던 임상 2상 데이터를 안전성·유효성 근거로 인정받았다.
해당 치료제는 임상 2상(총 48명 대상)에서 대조군 대비 2년 무질병생존(DFS) 개선을 확인하며 1차 평가지표를 충족했다. 올해 5월 미국임상종양학회(ASCO 2026)에서 발표된 4년 장기 추적관찰 데이터에서도 전체생존율(OS) 100%, 무질병생존율(DFS) 95.0%를 기록하며 높은 재발 억제 효과를 입증한 바 있다.
총 치료비용은 약 7620만원으로 비급여 적용된다. 치료 시 4000만원을 선납하고 5년 내 재발하지 않을 경우 3000만원을 추가 납부하는 성과 기반 차등 납부 방식이 도입됐으며, 치료 후 5년 이내에 재발할 경우 전액 환불된다.
바이젠셀은 2024년 12월 첨단바이오의약품 GMP 시설인 'V-Cell 센터'의 세포처리시설 허가를 획득하며 공급 기반을 다져왔다. 이번 치료 개시를 통해 세포 채취와 제조, 품질관리, 병원 공급에 이르는 전주기 운영 역량을 입증하는 한편, 실제 진료 현장 데이터(RWD)를 추가로 확보해 향후 정식 품목허가와 상업화에 속도를 낼 계획이다.
기평석 바이젠셀 대표는 "글로벌 시장에서 암 치료의 핵심 목표로 재발 방지가 주목받는 상황에서 장기 추적 데이터로 유효성을 입증한 파이프라인의 가치가 실제 진료 현장에서도 확인될 것으로 기대한다"며 "여의도성모병원 및 정부기관과 긴밀히 협력해 안정적인 치료제 공급에 만전을 기하겠다"고 밝혔다.
