광동제약이 희귀 유전질환인 파브리병 치료제 '엘파브리오주'의 국내 허가를 획득하며 희귀의약품 시장 공략에 속도를 낸다.
광동제약은 식품의약품안전처로부터 엘파브리오주(성분명: 페구니갈시다제알파)의 국내 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다.
엘파브리오주는 국내 최초로 식물 세포 유래 재조합 단백질을 적용한 파브리병 치료제다. 파브리병 환자에게 부족한 효소를 보충해 당지질 축적 감소에 도움을 주며, 성인 환자의 장기 효소대체요법에 사용된다.
최근 유럽의약품청(EMA)으로부터 4주 1회 투여 요법에 대한 승인 권고를 받아, 기존 2주 주기 치료 대비 환자와 의료진의 치료 편의성 향상이 기대되고 있다.
파브리병은 알파-갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A) 효소 결핍으로 발생하는 희귀 유전성 리소좀 축적 질환이다. 체내 당지질이 축적되면서 혈관각화종, 복통, 단백뇨, 말단 통증, 발한 이상, 청각 및 시력 장애 등이 나타날 수 있으며, 중증의 경우 신장·심장 합병증으로 이어질 수 있다.
광동제약은 지난 2023년 이탈리아의 희귀의약품 전문기업 ‘키에시(Chiesi Farmaceutici)’와 엘파브리오주를 포함한 희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점 판매·유통 계약을 체결했다. 이후 국내 허가 절차와 도입 준비를 추진해 이번 품목허가 획득으로 이어졌다.
광동제약 관계자는 "엘파브리오주 국내 허가를 통해 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다"며 "앞으로도 희귀질환 치료제 도입 확대를 통해 환자들의 치료 접근성 향상에 기여할 계획"이라고 말했다.
