종근당이 미국 바이오텍으로부터 글로벌 임상 2상 단계의 희귀 망막질환 치료제 후보물질을 도입하며 안과 질환 파이프라인을 강화했다.
종근당은 미국 안과질환 전문 바이오텍 키오라 파마슈티컬스(Kiora Pharmaceuticals)와 망막질환 신약 후보물질 ‘KIO-301’의 국내 안과 적응증 개발 및 상업화를 위한 라이선스 인 계약을 체결했다고 21일 밝혔다.
이번 계약으로 종근당은 KIO-301의 국내 안과 질환 적응증에 대한 개발, 품목허가, 상업화 독점 권리를 확보했다. 계약 규모에 따라 종근당은 키오라에 선급금 100만 달러를 지급하며, 향후 개발 및 허가 단계별 마일스톤과 상업화 이후 순매출에 따른 경상기술료(로열티)를 추가로 지급하게 된다.
KIO-301은 시력 저하와 실명을 유발하는 희귀 유전성 망막질환인 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)을 1차 적응증으로 개발 중인 저분자 화합물이다. 망막색소변성증은 빛을 감지하는 광수용체가 점차 퇴행하면서 시야가 좁아지고 시력이 저하되는 질환으로 국내 환자는 1만 명 이상으로 추정된다.
KIO-301은 빛을 감지하는 광수용체가 퇴행하더라도 잔존하는 망막신경절세포(RGC)에 직접 광감지 기능을 부여하는 독특한 기전을 가졌다. 특정 유전자 변이 유무와 무관하게 작용하도록 설계돼, 향후 맥락막위축증(Choroideremia)이나 스타가르트병(Stargardt disease) 등 다양한 유전성 망막질환으로의 적응증 확장 잠재력도 갖췄다.
현재 키오라는 KIO-301과 관련 후기 망막색소변성증 환자를 대상으로 글로벌 임상 2상인 'ABACUS-2' 시험을 진행하고 있다. 키오라는 이번 2상 결과를 기반으로 미국, 유럽, 일본, 중국 및 한국의 종근당 등 글로벌 파트너사들과 함께 단일 글로벌 등록 임상 3상을 추진한다는 구상이다.
종근당 김영주 대표이사는 "KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 새로운 기전의 신약후보물질"이라며 "종근당이 축적해 온 안과 분야의 전문성과 임상·허가 역량을 바탕으로 키오라 및 글로벌 파트너들과 긴밀히 협력해 국내 개발을 추진하겠다"고 말했다.
