HLB테라퓨틱스가 희귀 안과질환인 신경영양성각막염(NK) 치료제의 글로벌 임상 3상 투약을 마치고 최종 데이터 분석 단계에 돌입했다. 오는 11월 예고된 톱라인(Top-line) 결과가 신약 상업화의 결정적 분기점이 될 전망이다.
HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 진행해 온 신경영양성각막염 치료제 후보물질 'RGN-259'의 글로벌 임상 3상(프로젝트명 SEER-2)에서 마지막 환자의 병원 방문과 안전성 평가를 마치며 환자 대상 임상 절차를 모두 종료했다고 26일 밝혔다.
이에 따라 이번 임상은 환자 투약과 관찰 과정을 끝내고 본격적인 데이터 검증 및 분석 단계로 넘어갔다. 리젠트리는 환자 등록이 끝난 기관부터 순차적으로 임상 데이터를 모아 오류를 검증해 왔으며, 조만간 데이터베이스를 확정(DB Lock)하고 통계 분석에 돌입할 예정이다. 회사는 CRO(임상시험수탁기관) 일정을 토대로 오는 11월 중 톱라인 결과를 도출한다는 목표다.
미국·유럽 50개 기관 참여…환자 관리 강화
이번 SEER-2는 신경영양성각막염 환자를 대상으로 RGN-259의 각막 상처 치유 효과와 안전성을 평가하는 글로벌 임상 3상이다. 미국 41개 기관과 유럽 3개국(이탈리아·스페인·폴란드) 9개 기관 등 총 50개 의료기관에서 진행됐다.
RGN-259는 앞선 첫 번째 3상(SEER-1)에서 4주 투약 후 각막 완전 치유율 60%(위약군 12.5%)를 기록했으나, 적은 환자 수 등으로 통계적 유의성 기준에 근소하게 미치지 못했다.
이어 진행된 유럽 3상(SEER-3)에서는 다수의 완치 환자가 나왔지만 위약군의 완치율이 예상보다 높게 나타나 유의성을 확보하지 못했다.
HLB테라퓨틱스는 SEER-3 환자 데이터 세부 분석과 전문가 검토를 거쳐 위약군 반응 요인을 파악했다. 이를 토대로 이번 SEER-2에서는 환자 프로토콜 적합성 검토와 임상기관 관리를 한층 엄격하게 적용해 임상 완성도를 끌어올렸다. 11월 도출될 톱라인 결과는 RGN-259의 치료 효과 재현성과 향후 허가 및 글로벌 사업화 전략을 결정짓는 핵심 분기점이 될 전망이다.
희귀 안질환 치료제…티모신 베타4 기반 기전
RGN-259는 재생 촉진 단백질인 티모신 베타4(Thymosin Beta 4)를 주성분으로 하는 점안제 형태의 신약 후보물질이다. 각막 상처 치유와 신경 재생을 촉진하는 기전으로 개발되고 있다. 개발 주체인 리젠트리는 HLB테라퓨틱스가 지분 70%를 보유하며 주요 글로벌 상업화 권리를 집중시킨 자회사다.
신경영양성각막염은 각막 신경 손상으로 감각과 자연 치유 능력이 저하되는 희귀 퇴행성 안과질환이다. 방치 시 각막 궤양이나 천공, 시력 손상으로 이어지며 현재 승인된 치료제가 제한적이어서 미충족 의료 수요가 높은 분야다.
HLB테라퓨틱스 관계자는 "이번 환자 대상 임상 절차를 모두 마치고 결과 도출을 위한 최종 단계에 진입했다"며 "남은 데이터 정리와 분석 작업도 차질 없이 진행해 신속하게 톱라인 결과를 확인할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
