담관암 신약 '리라푸그라티닙'의 미국 식품의약국(FDA) 허가 결정을 눈앞에 둔 HLB가 유럽 시장 진출을 위한 인허가 절차에 착수했다. 오는 25일로 다가온 FDA의 심사 결과에 관심이 쏠린 가운데, 글로벌 양대 축인 유럽 시장 공략까지 동시에 속도를 내는 모습이다.
HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 유럽의약품청(EMA)에 리라푸그라티닙의 품목허가신청서(MAA)를 제출했다고 15일 밝혔다.
리라푸그라티닙은 엘레바가 지난 2024년 미국 릴레이 테라퓨틱스(Relay Therapeutics)로부터 글로벌 개발 및 상업화 권리를 인수한 표적항암제다. 이번 허가 신청은 FGFR2 융합·재배열 변이를 가진 진행성·전이성 담관암 환자의 2차 치료제 승인을 위해 이뤄졌다.
글로벌 첫 허가 관문인 미국 심사 결과 발표도 임박했다. 앞서 리라푸그라티닙은 FDA로부터 희귀의약품(ODD)과 혁신신약(BTD) 지정을 받았으며, 현재 우선심사(Priority Review) 절차를 밟고 있다. 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 최종 심사 기한은 이달 25일이다.
이번 유럽 허가 신청의 근거가 된 글로벌 1/2상 임상에서 리라푸그라티닙은 종양 크기가 줄어든 환자 비율을 뜻하는 객관적반응률(ORR) 46.5%를 기록했다. 약물에 반응을 보인 기간(반응지속기간 중앙값·mDOR)은 11.8개월이었으며, 암이 더 진행하지 않는 무진행생존기간(mPFS) 중앙값과 전체생존기간(mOS) 중앙값은 각각 11.3개월, 22.8개월로 나타났다.
리라푸그라티닙의 강점은 높은 타깃 선택성이다. 기존에 승인된 1세대 FGFR 저해제들이 FGFR1·3·4까지 폭넓게 억제해 고인산혈증이나 설사 등 부작용을 유발할 수 있는 반면, 리라푸그라티닙은 FGFR2를 선택적으로 억제한다. 실제 임상에서 FGFR 억제제의 대표적인 이상반응인 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%로 나타나 내약성과 안전성을 확인했다.
HLB와 엘레바는 담관암을 넘어 암종불문(Tumor-agnostic) 치료제로의 적응증 확대도 추진하고 있다. 현재 FGFR2 융합·재배열 변이를 가진 다양한 고형암 환자를 대상으로 글로벌 2상 임상시험을 진행하고 있으며 한국과 미국, 유럽 등에서 환자 투약을 이어가고 있다. 등록 추이에 따라 2027년 중간분석을 실시하고 적응증 확대를 본격화한다는 계획이다.
김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표이사는 "미국과 유럽연합에서의 허가 절차를 차질 없이 진행하는 한편, 암종불문 임상을 통해 리라푸그라티닙의 치료 가능성을 다양한 고형암으로 확대해 나가겠다"고 말했다.
