HLB 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 개발해 온 담관암 표적항암제 '리라푸그라티닙(미국 제품명 리픽투·LYRFIGTU)'이 미국 식품의약국(FDA) 문턱을 넘었다. 글로벌 신약 개발에 집중해 온 HLB 그룹이 미국 시장에서 거둔 첫 번째 결실이다.
FDA는 23일(현지시간) 리라푸그라티닙을 이전 치료 경험이 있는 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자 치료제로 품목허가했다고 밝혔다. 종양에서 섬유아세포성장인자수용체2(FGFR2) 유전자 융합 또는 재배열이 확인된 환자가 투여 대상이다.
당초 허가 심사 기한은 오는 25일이었으나, FDA는 약효와 임상 데이터를 토대로 예정일보다 이틀 앞서 조기 승인 결정을 내렸다.
글로벌 임상 'REFOCUS'서 ORR 46% 입증
이번 승인은 FGFR 억제제 치료 경험이 없는 절제 불가능·전이성 담관암 환자 116명을 대상으로 진행된 글로벌 임상 'REFOCUS(NCT04526106)' 데이터를 바탕으로 이뤄졌다. 환자들은 1일 1회 리라푸그라티닙 70㎎을 경구 투여받았다.
독립평가위원회(BICR) 분석 결과, 객관적반응률(ORR)은 46%로 집계됐다. 투약 환자의 절반 가까이에서 종양 크기가 유의미하게 줄었다. 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월을 기록해 치료 옵션이 제한적인 진행성 담관암 환자군에서 뚜렷한 유효성을 입증했다.
리라푸그라티닙은 우수한 데이터를 바탕으로 FDA의 우선심사(Priority Review), 혁신치료제(Breakthrough Therapy), 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 잇달아 획득했다. 또한 실시간 항암제 심사(RTOR)와 평가 간소화 프로그램이 적용되면서 신속하게 승인 관문을 통과했다.
오픈이노베이션 첫 결실… 글로벌 공략 속도
이번 허가는 HLB가 적극적인 오픈이노베이션 전략을 통해 일궈낸 첫 FDA 신약 승인이라는 점에서도 상징성이 크다. 엘레바는 지난 2024년 12월 미국 릴레이 테라퓨틱스로부터 리라푸그라티닙의 글로벌 개발 및 상업화 독점 권리를 도입한 뒤 신속한 허가 전략을 펼쳐왔다.
HLB는 미국에 이어 유럽 시장 공략에도 박차를 가하고 있다. 엘레바는 이달 유럽의약품청(EMA)에 동일 적응증을 대상으로 품목허가신청서(MAA)를 제출하고 공식 심사 절차에 들어갔다. 미국 상업화 착수와 함께 유럽 등 주요 거점으로 시장을 확장하며 글로벌 항암제 시장에서 본격적인 수익 창출과 입지 굳히기에 나설 계획이다.
