'인비보(in vivo) CAR-T'가 글로벌 바이오제약 업계에서 주목받고 있다. 인비보는 사람의 체내에서 강력한 CAR-T 세포를 생성하도록 유도하는 치료법이다. 이 치료법에 대한 빅파마들의 투자가 이어지고 있으며 환자가 완치에 이르는 첫 임상 결과까지 나왔다.
벨기에의 에소바이오텍(EsoBiotech)은 7일(현지시간) 다발성 골수증 치료를 위해 중국 우한의 한 병원에서 진행된 인비보 CAR-T 'ESO-T01' 임상 결과를 공개했다. ESO-T01는 지난해 12월 임상 단계에 진입한 최초의 인비보 CAR-T로 약 6개월여만에 일부 임상 결과를 소개했다.
인비보 CAR-T 첫 임상 결과, 환자 2명 완치
발표 내용에 따르면 에소바이오텍은 단 한번의 투여로 다발성 골수증 환자 4명 중 2명이 완치를 의미하는 '완전관해'를 확인했다. 나머지 2명은 암세포 일부가 사라지는 부분관해 반응을 보였다.
에소바이오텍은 2021년 벨기에서 출발한 스타트업으로 지난 3월 아스트라제네카가 10억 달러에 인수를 결정해 주목받았다. 에소바이오텍은 렌티바이러스 벡터를 사용해 체내 T세포에 BCMA‑CAR 유전자를 전달해 인비보 CAR-T를 생성시킨다.
CAR-T는 키메라 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor) T 세포의 약자로, 환자의 T 세포에 암세포를 인지하고 공격할 수 있는 유전자 조작을 통해 만들어진 세포 치료제다.
한번의 투여로 혈액암을 완치시키는 킴리아, 예스카타 등이 허가를 받았지만 환자의 몸 밖에서 세포를 배양하고 주입하는 과정을 거치다보니 복잡한 제조공정, 수억원에 달하는 고비용 등이 한계로 지적됐다.
인비보 CAR-T는 이러한 복잡한 과정 없이 체내(in vivo)에서 직접 CAR-T 세포를 생성하도록 유도하는 개념으로 시작됐다.
에소바이오텍은 렌티바이러스 벡터를 사용해 체내 T세포에 mRNA를 전달해 몸 안에서 스스로 CAR-T를 생성케 한다. 다만 아직 개발 초기인 만큼 체내 면역 반응 및 독성 문제, 효율적인 유전자 전달의 어려움 등 난관도 존재한다.
아스트라제네카·애브비·노바티스 인비보 CAR-T 투자
인비보 CAR-T에 대한 관심이 높아지면서 투자가 늘고 있다. 애브비는 이달초 자가면역질환 표적 인비보 CAR-T를 개발하는 캡스탄 테라퓨틱스를 21억달러에 인수했다. 캡스탄은 첫 CAR-T치료제인 ‘킴리아(Kymriah)’를 개발한 칼 준 펜실베니아대(UPenn) 교수 연구팀이 참여한 바이오텍이다.
노바티스는 지난해 11월 미국 바이오텍 비리어드(Vyriad)와 파트너십 딜을 체결하며 인비보(in vivo) CAR-T 개발 대열에 합류했다. 아스텔라스파마 역시 지난해 2월 켈로니아 테라퓨틱스와 인비보 CAR-T 개발을 위한 8억7500만달러의 계약을 체결했다. 다만 국내에서는 아직 인비보 CAR-T 개발에 대한 구체적인 움직임은 없다.
국가생명공학정책연구센터는 최근 낸 보고서에서 "인비보 CAR-T는 기존 CAR-T 치료의 간편한 전달법을 제시하며, 자가면역 질환이나 암과 같은 만성 질환 치료에 대한 접근성을 획기적으로 높일 수 있을 것으로 기대한다"고 소개했다.
