HLB파나진이 펩타이드 핵산(PNA) 기반 분자진단 분야에서 쌓은 기술력을 바탕으로 차세대 모달리티 '항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)' 개발에 도전한다.
HLB파나진은 자체 'PNA 기반 핵산 치료제 후보물질'과 파트너사의 '항체-링커 접합기술'을 결합해 차세대 AOC 신약 후보물질을 개발한다고 3일 밝혔다.
AOC는 항체, 링커, 페이로드(세포독성 약물)로 구성된 항체약물접합체(ADC)의 기본 구조에서, 페이로드 대신 핵산 치료제(올리고뉴클레오타이드)를 결합한다는 점에 차이가 있다.
항체가 표적 세포만 정확히 찾아가는 ADC의 장점은 그대로 유지하면서, 세포 안에서 유전자 발현을 직접 조절할 수 있는 것이 특징이다. 이는 치료 가능 범위를 넓히고 독성 부담은 줄일 수 있는 차세대 치료 방식으로 주목받고 있다.
하지만 핵산 물질은 원래 세포 안으로 잘 들어가지 못하는 경우가 많다. 항체를 이용해 세포 안까지 보내는 데는 성공하더라도 세포 막의 작은 주머니같은 '엔도좀(endosome)'이라는 공간에 갇혀 실제로 작용해야 할 곳까지 도달하지 못하거나, 효소에 의해 분해되는 등의 한계로 개발 난이도가 높다.
HLB파나진은 AOC 구조에서 핵심인 페이로드 부분에 자사 PNA를 활용한다. PNA는 구조적으로 분해에 강하고 표적 정확도가 높아, 항체를 통해 전달된 핵산이 세포 내부의 핵산 분해 효소를 피해 표적 지점까지 도달할 수 있다는 게 회사 측 설명이다.
회사는 듀센근이영양증(DMD)을 타깃으로 PNA 기반 AOC의 적용 가능성을 검증할 예정이다. DMD는 유전자 결함으로 발생하는 질환으로, 핵산 치료제와 항체를 활용한 전달 전략 연구가 활발히 진행돼 온 분야다.
장인근 HLB파나진 대표이사는 "PNA 원천기술을 바탕으로 AOC 신약 개발에 본격 나서며 치료제 영역으로 사업을 확장하게 됐다"며 "차세대 정밀 치료 분야에서 경쟁력 있는 후보물질을 확보해 중장기 성장 동력을 만들어 나가겠다"고 말했다.
한편, 현재까지 국내외에서 상용화된 AOC 치료제는 없는 상황이다. 글로벌 제약사 노바티스(Novartis)가 지난해 10월 AOC 플랫폼 개발사 아비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)를 약 120억달러(약 17조원)에 인수하면서, 차세대 신약 기술로서 AOC에 대한 관심이 본격적으로 확대됐다.
아비디티가 개발 중인 듀센근이영양증 치료제는 미국 식품의약국(FDA) 혁신 치료제 지정을 받았으며, 올해 허가 신청을 앞두고 있다. 이에 업계에서는 2027년 전후로 AOC 기반 치료제의 첫 상업화가 이뤄질 가능성에 주목하고 있다.
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