전 세계 제약·바이오 산업의 판도를 바꾸고 있는 '신약개발 플랫폼 기술'이 국내에서도 핵심 성장 전략으로 부상하고 있다. 하나의 기술로 다양한 질환에 적용 가능한 확장성과 반복 가능한 혁신 구조를 갖춘 플랫폼 기술은 기존의 단일 파이프라인 중심 전략을 넘어 글로벌 경쟁력을 좌우하는 핵심 자산으로 자리 잡고 있다.
한국바이오협회 바이오경제연구센터는 26일 '신약개발 플랫폼 기술 현황과 미래'를 주제로 한 정책브리프를 통해 국내외 플랫폼 기술의 동향과 주요 성공 사례, 향후 시사점과 과제를 집중 조명했다.
플랫폼 기술 하나로 다양한 신약 후보물질 도출 가능
신약개발 플랫폼은 특정 질환에 국한되지 않고 여러 질환에 공통적으로 적용할 수 있는 기반 기술(Infrastructure Technology)로, 하나의 기술로 다양한 신약 후보물질을 효율적으로 도출할 수 있다는 장점이 있다.
대표적인 예로는 인공지능(AI) 기반 신약 설계, 메신저리보핵산(mRNA), 표적 단백질 분해(PROTAC), 유전자 편집(CRISPR) 등이 있으며, 이들 기술은 빠른 파이프라인 확장, 기술 이전 가능성, 공동개발 유연성 등의 이점을 지닌다.
협회는 "기술이 입증되면 다양한 적응증에 적용이 가능해져 스케일업이 쉽고 여러 약물이 한꺼번에 개발될 수 있다는 장점이 있지만 기술의 타당성을 입증하기까지 시간이 오래 걸린다"면서 "초기에는 파이프라인 자체보다 기술력에 대한 신뢰가 중요하다"고 설명했다.
글로벌 바이오, 플랫폼 기반 수익모델 창출
글로벌 바이오 기업들은 플랫폼 기반으로 다양한 수익모델을 창출하고 있다. 코로나 백신을 최초 개발한 미국 바이오텍 모더나(Moderna)는 mRNA 기술 플랫폼으로 코로나19 백신을 상업화하며 약 27조원의 매출을 기록했고, 항암 백신, 감염병 등 다양한 분야로 확장 중이다.
덴마크 생명공학 회사인 젠맙(Genmab)은 항체 기반 플랫폼으로 자체 신약개발과 기술이전을 병행하며 글로벌 입지를 강화하고 있으며, 캐나다의 AI 기반 항체 치료제 개발 기업인 앱셀레라 바이오로직스(AbCellera)는 AI 기반 항체 발굴 플랫폼으로 일라이 릴리, 화이자, 모더나 등과 파트너십을 통해 라이선스 수익을 창출 중이다.
또 스위스에 본사를 둔 미국 생명공학 기업 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 미국 제약바이오 기업 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 공동개발한 '카스게비(Casgevy)'는 2023년 12월 유전자편집 치료제로는 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받으며 플랫폼 공동개발의 성공 사례로 주목받았다.
국내 바이오, 글로벌 기술이전 성과 잇따라
국내에서도 플랫폼 기술을 활용한 대규모 기술이전 사례가 잇따르고 있다. 에이비엘바이오는 중항체 기반 그랩바디-B(Grabody-B) 플랫폼을 활용해 사노피와 약 10.6억 달러, GSK와 약 4.1조원 규모의 기술수출을 성사시켰다. 그랩바디-B 플랫폼은 중추신경계 질환 타깃으로 BBB(뇌혈관장벽) 통과 능력을 확보한 것이 특징이다.
알테오젠은 정맥주사 제형을 피하주사(SC) 제형으로 전환하는 ALT-B4 플랫폼을 통해 머크, 아스트라제네카, 다이이찌산쿄 등 글로벌 제약사와 총 9조원 규모의 계약을 체결했다.
리가켐바이오는 정밀하게 약물을 결합하는 항체약물접합체(ADC) 플랫폼 '콘쥬올(ConjuALL)'로 얀센, 암젠, 다케다 등과 약 10조원 규모의 기술이전 계약을 체결하며 차세대 항암제 기술력으로 부상했다.
오름테라퓨틱은 TPD2(표적 단백질 분해) 플랫폼으로 BMS 및 버텍스와 총 1.5조 원 이상 규모의 기술이전 계약을 체결했으며, 분해제 항체 접합체 기술로 항암제 개발을 가속화하고 있다.
와이바이오로직스는 이중항체 기반 앨리스(ALiCE) 플랫폼을 통해 미국 기업에 약 1.3조 원 규모의 기술이전에 성공, 항체 신약개발과 CAR-NK 세포치료제 개발 등 다양한 파이프라인으로 확장 중이다.
기술이전 의존 탈피… 임상 검증과 생태계 구축 필요
이처럼 바이오의약품 수요가 높아지면서 약물 효과나 복용 편의성을 증대시킬 수 있는 플랫폼 기술의 수요도 높아지고 있다. 신약 개발에 활용할 수 있는 플랫폼 기술은 특정 신약 후보물질과는 달리 다양한 기업에 기술이전이 가능하다는 장점을 갖고 있어 다양한 기업들이 플랫폼 기술 개발에 매진하고 있는 추세다.
바이오 플랫폼은 기술이전을 통한 국내 바이오 기업들의 주요 수익원으로 자리 잡고 있지만 구조적인 한계와 리스크가 내재된 것이 문제점으로 지적된다. 기술이전 중심의 수익구조 불안정성이 제일 크고 수익이 기술이전 시점과 계약 성과에 따라 편중되기에 의존도가 높다 것도 문제다.
한국바이오협회는 “국내 바이오 기업들이 기술이전 중심의 수익구조를 구축해 초기 성과를 거두었으나 임상 후기까지의 장기 개발 역량과 자체 상용화 기반이 부족한 한계를 드러내고 있다"면서 "플랫폼 기술이 단기적인 수익창출을 넘어 지속가능한 기술 자산과 산업 생태계를 구축해야 하고 정부, 연기금, 대형병원 등과 연계한 R&D 생태계 조성이 시급하다"고 강조했다.
