동아에스티가 미국 메사추세츠 주립대학교 의과대학(UMass)과 아데노부속바이러스(AAV) 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 체결했다고 3일 밝혔다. 동아에스티는 이번 공동연구를 시작으로 면역계 질환을 타깃으로 한 유전자 치료제 개발에 속도를 낼 계획이다.
두 기관은 면역계 질환 중 하나인 만성 염증성질환의 AAV 매개 유전자치료제 공동연구를 진행한다. UMass가 만성 염증성질환 타깃 유전자를 AAV에 탑재하고 동아에스티와 함께 유전자의 약효를 스크리닝한다. 이후 선정된 AAV 후보군에 대해 각 마우스 모델, 동물모델에서 약효를 평가한다.
AAV는 유전자 전달체인 바이러스 벡터의 한 종류로 안정성이 높고 면역반응이 낮은 특성을 갖는다. 또 다른 바이러스 벡터와 달리 병원성이 없다. 글로벌 제약사들은 현재 250개가 넘는 관련 임상실험을 진행하는 등 AAV 기반 유전자 치료제 개발에 힘쓰고 있다.
이번 연구에는 유전자 치료제 권위자 구아핑 가오 교수, 골염증질환 유전자 치료 전문가 심재혁 교수 등 UMass 교수진이 대거 참여한다. 특히 구아핑 가오 교수는 30년 이상 유전자치료제를 연구하며 AAV7, AAV8, AAV9를 발견해 치료제를 개발한 AAV 연구개발 분야의 세계적 권위자다.
동아에스티 박재홍 사장은 "연구개발 역량을 집중하고 긴밀히 협력해 혁신적인 만성 염증질환 신약을 개발할 수 있도록 최선을 다하고 유전자치료제 분야 연구개발을 주도하겠다"고 말했다.
