GC녹십자는 노벨파마와 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다고 10일 밝혔다. GC1130A는 지난달 임상시험계획(IND) 승인을 받은 데 이어 패스트트랙으로 지정되면서 개발에 탄력이 붙을 전망이다.
패스트트랙은 암, 희귀유전병 등 치료 옵션(선택지)이 제한적인 질병의 치료제 개발을 촉진하기 위해 FDA가 임상시험 결과를 단계별로 검토하는 등 혜택을 제공하는 제도다.
산필리포증후군 A형은 체내에서 헤파란 황산염을 분해하는 효소가 선천적으로 부족하거나, 결핍돼 발생하는 질환이다. 이로 인해 체내에 쌓인 헤파란 황산염은 뇌세포 손상을 일으키는데 아직 치료제가 없어 환자 대부분이 15세 전후로 폐렴 등의 합병증으로 사망한다.
GC1130A는 헤파란 황산염 분해 효소를 뇌에 직접 주입하는 원리로 질병을 치료한다. 이 약물은 지난해 FDA로부터 희귀의약품 및 소아희귀의약품으로 지정받은 바 있다.
GC녹십자 관계자는 "현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정되어 기쁘다"며 "이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 했다.
