신약개발 기업 아피메즈가 인간화 마우스 모델을 통해 골관절염 치료제 '아피톡신(Apitoxin)'의 적응증을 다발성경화증(Multiple Sclerosis, MS)으로 확장하기 위한 핵심 비임상 데이터를 확보했다.
아피메즈는 비임상 전문기관 씨앤에스알과 공동으로 수행한 다발성경화증 비임상 시험 중간 분석 결과, 아피톡신의 유의미한 치료 효능과 면역 조절 기전을 확인했다고 3일 밝혔다.
이번 연구는 씨앤에스알이 보유한 실제 인간 면역체계를 모사한 '인간화 마우스(Humanized Mouse)' 모델을 활용해, 기존 동물 모델의 한계를 극복하고 임상 단계에서의 재현성을 대폭 향상시켰다. 아피메즈는 이번 비임상 성과가 향후 미국에서 진행될 임상 3상을 뒷받침하는 중요한 가교 데이터가 될 것으로 기대하고 있다.
아피톡신은 2003년 식품의약품안전처로부터 국내 천연물 신약 1호로 허가받은 골관절염 치료제다. 아피메드는 아피톡신의 기전을 활용해 적응증을 다발성경화증 등 자가면역질환으로 확대하는 전략을 수립, 현재 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상을 추진하고 있다.
다발성경화증은 뇌, 척수, 시신경 등 중추신경계를 공격하는 대표적인 자가면역질환으로, 현재까지의 치료는 급성 재발 억제나 증상 완화에 주로 국한돼 왔다.
이번 비임상 시험에서 아피톡신 투여군은 과도하게 활성화된 자가면역 반응 지표인 'Th1 면역 반응'이 유의미하게 감소했으며 염증성 사이토카인의 분비 또한 현저히 억제되는 결과를 보였다.
특히 주목할 점은 면역계의 균형을 유지하는 '조절 T세포(Regulatory T cell, Treg)'의 활성이 뚜렷하게 증가했다는 것이다. 회사 측은 이를 단순한 면역 억제가 아닌, 무너진 면역 체계의 항상성을 회복시키는 기전으로 해석했다. 이는 기존 스테로이드나 단순 면역억제제가 가진 부작용을 극복할 수 있는 가능성을 시사한다.
설상호 아피메즈 연구소장은 "이번 결과는 기존 치료에 충분한 반응을 보이지 않던 환자군은 물론, 기존 치료제와의 병용 가능성까지 검토할 수 있는 근거"라며 "확보된 데이터는 향후 미국 임상 3상 설계 및 적응증 확장의 핵심 역할을 할 것"이라고 말했다.
최미영 씨앤에스알 대표 역시 "인간화 질병 모델을 활용한 비임상 평가가 실제 임상 개발의 불확실성을 효과적으로 줄일 수 있음을 보여주는 사례"라면서 "다발성경화증을 포함한 다양한 인간 특이적 질환 영역에서 예측 가능한 신약 개발 전략을 제시하는 선도적 플랫폼으로 자리매김하겠다"고 밝혔다.
아피메즈는 이번 다발성경화증 비임상 결과를 바탕으로 루푸스(SLE), 파킨슨병 등 타 면역 및 신경계 질환으로 파이프라인을 단계적으로 확장할 계획이다.
