녹십자의 희귀질환 치료제가 미국시장 진출을 앞두고 진행되는 두번째 임상시험 관문에 도전한다.
녹십자는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 임상2상 시험 진입을 승인받았다고 12일 밝혔다.
헌터증후군은 세포 내 당이 비정상적으로 축적돼 골격이상, 지능저하 등을 일으키는 유전병이다. 증상이 심한 환자들은 15세를 전후해 조기사망한다. 희귀질환인 만큼 환자수는 국내 환자 70명, 미국 환자도 500명을 포함해 전세계적으로 2000여명에 불과하다.
앞서 녹십자는 헌터증후군의 치료제로 개발해 지난 2012년 헌터라제를 국내에 출시했다. 당시 유일한 헌터증후군 치료제로 시장을 독점하던 '엘라프라제'(샤이어사)에 이어 두번째 치료제로 환자들에게 선을 보인 헌터라제는 출시 2년만인 2014년 국내 시장 점유율의 절반을 넘어섰다.
지난해에는 남미와 북아프리카 등지에도 수출되며 200억원대의 수익을 올렸다.
녹십자는 헌트증후군의 전세계 시장 규모가 약 6000억원에 이를 것으로 보고 있으며, 질환을 진단받지 못한 환자나 치료제가 공급되지 않은 지역을 포함해 시장규모는 수년내 1조원으로 커질 것으로 예상하고 있다.
허은철 녹십자 사장은 "글로벌 제품으로 도약하기 위해 세계 최대 제약시장인 미국에서의 임상은 큰 의미가 있다"며 "환자의 삶의 질을 더욱 향상하는 데 기여할 뿐만 아니라, 헌터라제의 우수성을 다시 한 번 알리고 차별적 경쟁력을 입증하는 계기가 될 것"이라고 말했다.
한편, 녹십자는 헌터라제의 후속 연구도 진행 중이다. 특히 헌터증후군 환자의 뇌질환 개선을 위한 치료제로 개발 중인 'GC1123'는 조만간 일본 임상에 돌입할 예정이다.
