대웅제약이 글로벌 제약사로 도약하기 위한 기로에 섰다.
대웅제약은 지난달 보툴리눔 톡신 제제인 '나보타'를 미국에서 공식 출시하면서 글로벌 진출을 위한 발판을 마련했다. 나보타는 유럽 진출도 앞두고 있으며, 중국에선 임상을 진행 중이다.
하지만 보톡스 균주 도용 의혹이 다시 발목을 잡고 있다. 국내에서 대웅제약을 상대로 이 의혹을 제기한 메디톡스가 미국까지 따라와 국제무역위원회에 나보타를 제소하면서다. 최악의 경우 미국시장 진출이 수포로 돌아갈 가능성도 배제할 수 없다.
대웅제약은 정면돌파를 선택했다. 이번 기회에 4년 가까이 끌어온 도용 논란을 확실하게 매듭짓고 글로벌 진출을 본격화한다는 목표다. 이를 위해 올해 창립 이래 최다인 30여 건의 임상을 국내외서 진행하면서 R&D 경쟁력에 승부수를 던졌다.
먼저 '차기 나보타'로 개발 중인 줄기세포 치료제의 경우 10건의 국내외 임상을 진행할 예정이다. 대웅제약은 지난 10일 서울대병원 의생명연구원에서 열린 '제3회 미래의학춘계포럼'에서 연구 중인 줄기세포 치료제 'DW-MSC'를 처음으로 공개했다.
대웅제약은 'DW-MSC'를 ▲희귀·난치질환 및 퇴행성질환 치료제 개발 플랫폼 ▲줄기세포 기능강화 효과를 위한 유전자 전달 플랫폼의 두 가지 방향으로 개발하고 있다. 만능줄기세포로 불리는 ESC와 iPSC로부터 중간엽줄기세포에서 동물유래 성분을 제외한 줄기세포 배양 기술을 확보한 상태며 현재 전임상(동물실험) 단계이다.
특히 'DW-MSC'는 국내 최초로 대량생산을 목표하고 있어 개발에 성공할 경우 줄기세포주의 상업화 및 확산도 가능해질 전망이다.
대웅제약은 세포 및 유전자(Cell & Gene) 기술을 기반으로 효능을 극대화할 수 있는 스마트줄기세포 기술융합을 통해 글로벌 수준의 줄기세포 치료제 개발을 목표하고 있다.
자체개발 이온채널 플랫폼 기술을 활용한 소음성 난청치료제 혁신신약(First-in-Class)도 개발 중이다. 이온채널은 생체막 내외의 이온을 통과시키는 막단백질로 이온의 이동은 생체에 전기신호를 발생시키고 신경흥분 등 많은 신호전달에 관여한다. 이에 신경계질환, 암 등 다양한 질환에서 신약개발 가능성을 주목받고 있지만 이온채널의 명확한 작용분석을 위해선 고난도의 패치클램프를 이용한 전기생리학 평가법이 필요해 신약개발에 있어 큰 장벽이 되고 있다.
대웅제약의 이온채널 플랫폼 기술은 전기적 자극에 대한 생리학적 잠재력을 바탕으로 명확한 작용분석과 정확도를 높인 전기생리학적 평가법이다. 대웅제약은 이 기술 노하우를 현재 임상 1상을 준비 중인 특정 세포통로를 억제하는 'Nav1.7 만성통증 치료제'의 연구에 적용한 데 이어 혁신신약(First-in-Class) 난청치료제에도 적용할 계획이다.
이를 위해 대웅제약은 지난 1월 연세대학교와 공동 연구개발 계약을 체결하고, 2022년까지 소음성 난청 치료제 개발을 위한 후보물질 발굴과 임상 1상을 목표로 본격적인 연구개발에 착수한 상태다. 연세대학교 이비인후과는 난청환자 유전자를 분석해 난청 치료제 타깃을 세계 최초로 발굴해 치료제 개발에 필요한 동물 모델과 기반기술을 보유하고 있다.
대웅제약과 연세대의 난청치료제 연구과제는 지난 5월 과학기술정보통신부가 주관하는 혁신신약 파이프라인 발굴사업에 최종 선정돼 정부로부터 후보물질 도출 연구개발비를 지원받는다. 다만 외부에 비밀유지를 조건으로 한 대외비로 분류돼 정확한 지원금액은 알려지지 않았다.
2017년 미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 전 세계 보청기 시장은 약 50조원이다. 소음성 난청은 현재 보청기 이외 치료 의약품이 없어 대웅제약의 난청치료제 신약개발이 성공할 경우 전 세계 난청 환자들에게 새로운 치료 패러다임을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.
대웅제약은 아울러 신장의 사구체 여과 과정에서 포도당의 재흡수에 관여하는 SGLT2를 선택적으로 억제함으로써 포도당이 세뇨관에서 재흡수를 차단해 포도당을 소변으로 배출시키는 선택적 SGLT2 억제제를 연구해왔다. 오는 2023년 국내 출시를 목표로 연구 중인 당뇨병치료 신약 'DWP16001'이다.
대웅제약은 지난 5월 식약처로부터 'DWP16001’에 대한 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 전국 30여 개 대형병원에서 환자 200여 명을 대상으로 약물의 유효성과 안전성을 확인할 계획이다.
'DWP16001'은 건강한 사람을 대상으로 한 임상 1상에서 기존 약물대비 100배 이상 적은 용량으로도 우수한 요당 분비효능을 확인했고, 15일 반복 투여시 하루 요당분비량이 활성대조군 40g에 비해 50g 이상의 요당 분비능을 확인한 바 있다.
당뇨병치료제 중 SGLT2 시장은 다국적 제약사들이 독점하고 있는 만큼 신약개발 성공에 대한 대웅제약의 기대감이 높은 분야다.
대웅제약은 매년 평균 매출액 대비 13% 이상, 매년 1000억원 이상을 신약개발 연구에 투자하고 있다. 특히 올해는 대웅제약 주요 신약 파이프라인을 포함해 창립 이래 최다 임상을 진행하면서 연구개발 경쟁력 강화에 승부수를 던졌다. 실제로 대웅제약은 지난 2016년 20건, 2017년 18건, 2018년 12건 등 최근 3년간 평균 16여 건의 신규 임상시험을 완료했으며, 올해는 30여 건을 목표하고 있다.
아울러 지난 2014년 보툴리눔톡신 제제 '나보타'를 출시한 이후 메디톡스로부터 균주 유출 의혹을 받으며 몸살을 앓고 있지만 최대한 빨리 마무리짓기 위해 소송 준비에도 한창이다.
앞서 메디톡스는 미국 앨러간과 함께 메디톡스 전 직원이 보툴리눔 균주와 보툴리눔 톡신 제제의 전체 제조공정 기술문서를 절취해 대웅제약에 제공했다는 내용으로 지난 2월 ITC에 대웅제약과 미국 파트너사인 에볼루스를 제소했다. 현재 대웅제약과 메디톡스는 ICT 소송뿐만 아니라 동일한 내용으로 국내 민사소송을 진행 중이며, 양사의 보툴리눔 톡신 균주에 대한 포자 감정이 예정돼 있다.
대웅제약 관계자는 "메디톡스와 대웅제약의 소송 결과에 따라 다수 국내 업체들의 보툴리눔 톡신 수출의 기로도 정해지는 상황인 만큼 포자 감정을 최대한 빨리 진행할 것"이라며 "균주 유출 의혹과 별개로 신약 연구개발도 적극적으로 추진함으로써 글로벌 제약사로 거듭나겠다"라고 말했다.
