한미약품은 GC녹십자와 공동 개발하고 있는 파브리병 치료 신약인 'LA-GLA'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.
이는 FDA가 희귀 난치성 의약품 개발을 장려하기 위한 제도로 여기에 지정되면 임상시험 비용 세액공제, 출시 후 7년 간의 시장 독점권 부여 등의 혜택이 제공된다.
LA-GLA는 파브리병 환자에게 결핍된 효소를 직접 주입하는 원리로 한 달에 한 번 복부 등 피하조직에 투여하는 제형으로 개발 중이다. 전임상 시험에서 기존 치료제보다 우수한 약효를 확인했으며 현재 글로벌 임상시험 진입을 준비하고 있다.
한미약품과 GC녹십자 측은 "희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일"이라며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다"고 밝혔다.
