이엔셀이 개발하는 중간엽 줄기세포 기반 듀센 근이영양증 치료제 'EN001'가 임상 1상에서 안전성 및 내약성을 확보했다. EN001은 현재 샤르코-마리-투스병 치료제로도 개발이 진행중이다.
이엔셀은 듀센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 환자를 대상으로 한 EN001의 단회 정맥투여 임상 1상 결과가 Journal of Clinical Neurology에 게재됐다고 13일 밝혔다.
EN001이 타겟하고 있는 DMD는 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환으로 유병률은 인구 10만명당 약 4명이고, 발병률은 출생 남아 3500명당 한 명 꼴로 알려져 있다. 국내에서도 약 2000명의 DMD 환자가 있다.
DMD는 대개 2~5세 사이에 처음 증상이 나타나는데 환자들은 점점 근력이 약해져서 달리거나 계단을 오르는 데 어려움을 겪고 10~14세에 이르면 걷기가 힘들어 휠체어로 이동을 하게 된다.
이엔셀의 이번 1상은 DMD 환자를 대상으로 한 국내 최초의 줄기세포치료제 임상시험으로 삼성서울병원 소아청소년과 이지훈 교수가 임상책임자로 참여해 2022년 1월부터 2022년 12월까지 DMD 환자 6명을 대상으로 투약이 진행됐다.
1상 결과 EN001 저용량과 고용량 투여군에서 모두 안전성과 내약성을 확인했다. 또한 약효를 확인하기 위한 탐색적 유효성 평가 결과 폐활량, 하지 근력 수치 등이 악화되지 않고 유지되거나 일부 개선되는 경향성이 나타났다. 추가 임상을 통해 통계적으로 유의미한 임상적 유효성을 확인할 예정이다.
삼성서울병원 이지훈 교수는 이번 EN001 임상 1상 결과에 대해 "이번 연구 결과를 통해 EN001의 안전성과 내약성을 확인할 수 있게 되어 고무적으로 평가한다"며, "앞으로 추가 임상을 통해 임상적 유효성을 확보하게 된다면 EN001은 듀센 근이영양증 환자들을 위한 중요한 치료 옵션 중 하나로 제시될 것이며, 치료제의 개발에서 소외된 다른 근이영양증에도 적용될 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.
한편, 이엔셀은 샤르코-마리-투스병에서 EN001의 반복투여 안전성과 유효성을 검증하는 임상 1b상을 진행 중에 있다. 1b상 결과에 따라 EN001을 듀센 근이영양증 치료제, 샤르코-마리-투스병 치료제로 개발하려는 전략이 구체화될 것으로 보인다.
