코넥스 상장사 엔솔바이오사이언스가 골관절염 치료제 'E1K'의 국내 임상 3상 승인을 획득하고 본격적인 유효성 검증에 나선다. 이번 3상은 일시적 통증 완화를 넘어, 질병의 원인인 연골 구조를 근본적으로 개선하는 효능을 입증하는 데 초점이 맞춰져 있다.
23일 식품의약품안전처에 따르면 엔솔바이오사이언스는 지난 22일 무릎 골관절염 치료제 'E1K(Engedi 1000)'의 임상 3상 시험계획을 승인했다.
E1K는 엔솔바이오가 자체 발굴한 펩타이드 신약이다. 관절 내 환경을 조절하는 단백질(TGF-β1)에 작용해 통증을 유발하는 경로는 억제하고 연골 재생을 돕는 경로는 활성화하는 이중 작용기전을 갖고 있다.
이번 3상은 삼성서울병원, 의정부성모병원 등 전국 20개 주요 병원에서 중등도 무릎 골관절염 환자 364명을 대상으로 진행된다. 연구팀은 활동 시 통증 수치(Pain VAS)가 60mm 이상인 환자군을 대상으로 E1K 투여군과 활성 대조약(HA) 투여군을 비교해 유효성 및 안전성을 입증할 계획이다.
특히 이번 임상은 단순한 통증 완화를 넘어 질병의 원인을 치료하는 '골관절염 근본치료제(DMOAD)'로서의 가능성을 입증하는 데 주력한다.
1차 평가 지표는 E1K 반복 투여 후 6개월 시점의 통증 및 기능 개선에 대해 활성 대조약 대비 E1K의 비열등성을 확인하는 것이고, 2차 평가 지표는 E1K 반복 투여 후 12개월 시점의 통증, 기능 및 구조적 개선 효능을 평가한다.
E1K는 지난 6년간 진행된 임상 1a, 1b, 2상을 통해 최적의 유효 용량과 효능 환자군을 이미 특정했다. 앞선 임상 1b상에서는 X-ray 이미지 판별 및 바이오마커를 통해 DMOAD의 가능성을 보여준 바 있다. E1K를 기반으로 이미 출시된 반려동물 관절염 치료제 '조인트벡스(JointVex)'의 시장 조사에서도 우수한 효능과 탁월한 안전성을 확보했다는게 회사측의 설명이다.
엔솔바이오사이언스 김해진 대표는 "E1K는 전임상과 임상 모두에서 통증 치료와 관절 구조 개선의 이중 효과를 입증해 왔다"며 "이번 임상 3상을 성공적으로 완수해 전 세계 골관절염 환자들에게 통증 치료, 기능 개선 뿐만 아니라 관절 구조 개선이라는 근본적인 치료 옵션을 제공할 것"이라고 강조했다.
한편 엔솔바이오사이언스는 미국 임상 3상 진입을 위한 FDA Pre-IND(사전 임상시험계획 협의) 절차도 밟고 있다. 국내 3상과 병행해 글로벌 임상 진입로를 확보함으로써, 향후 글로벌 기술이전 협상에서 유리한 고지를 점하려는 전략적 포석으로 풀이된다.
