단 한 번의 투여로 체내에서 치료 성분을 스스로 생성하는 '원샷' GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 유전자 치료제 개발이 본격화된다.
이는 매주 주사를 맞거나 매일 알약을 복용해야 했던 기존의 번거로운 투약 방식에서 벗어난 혁신적인 시도로 평가받는다.
미국 프랙틸 헬스(Fractyl Health)는 지난 11일(현지시간) 유럽 규제 당국으로부터 세계 최초 GLP-1 유전자 치료제인 'RJVA-001'의 임상 1/2상 시험을 네덜란드에서 승인받았다고 밝혔다.
이번 임상은 혈당 조절이 불충분한 성인 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 최초 인체 투여 시험이다.
회사는 오는 6월 1일부터 환자 모집을 시작해 하반기 중 첫 투약 및 예비 데이터 확보를 목표로 한다. 또한 네덜란드 외에 호주에서도 임상을 진행하기 위해 신청서를 제출했으며, 2026년 3분기 내 승인을 기대하고 있다.
RJVA-001의 핵심 원리는 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터를 운반체로 활용해 환자의 췌장 세포에 GLP-1 생성 유전자를 직접 전달하는 것이다.
기존 GLP-1 약물(세마글루타이드 등)이 외부에서 합성된 호르몬 유사체를 혈액으로 주입해 강제로 농도를 높이는 '약리학적 접근'이라면, RJVA-001은 신체의 '생리학적 시스템' 자체를 교정한다.
특히 RJVA-001은 단순히 호르몬을 계속 내보내는 것이 아니라, 췌장 세포가 식사 시에 발생하는 자극에만 반응해 적절한 농도의 GLP-1을 분비하도록 설계됐다.
또한 일정한 주기로 투약해야 하는 기존 치료제와 달리, 한 번 전달된 유전자가 췌장 내에서 지속적으로 작용해 '원샷' 치료의 가능성을 연다.
업계 관계자는 "이 유전자 치료제가 성공할 경우, 평생 정기적으로 주사나 알약을 복용해야 하는 현재의 치료 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있을 것"이라고 말했다.
나스닥 상장사인 프랙틸 헬스는 비만 및 제2형 당뇨병에 대한 혁신적 치료법 개발에 주력하는 기업이다. 이번 임상 승인으로 전 세계 바이오 업계의 '원샷' 비만·당뇨 치료제 개발 경쟁도 가속화될 전망이다.
