글로벌 세포유전자치료제(CGT) 개발 시장이 오랜 침체기를 지나 반등의 신호를 보이고 있다. 희귀 뇌질환 등 고난도 질환을 대상으로 한 연구 성과가 나오고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)을 비롯한 규제당국도 임상 진입 장벽을 낮추는 규제 완화에 나섰다.
유니큐어, 헌팅턴병 첫 유전자 치료 성공 가능성
네덜란드 신약개발기업 유니큐어(Uniqure)는 25일(현지시간) 아데노연관바이러스(AAV) 기반의 유전자치료제 AMT-130의 임상 1,2상에서 헌팅턴병 환자의 질병 진행을 3년간 약 75%까지 늦췄다고 발표했다. 유전자치료제로 헌팅턴병의 진행을 늦춘 첫 임상 결과로 큰 주목을 받았다.
헌팅턴병은 뇌 신경세포가 손상되면서 발생하는 희귀 유전성·퇴행성 뇌질환으로 지금까지 나온 치료제는 헌팅턴병의 증상 중 하나인 무도증(몸의 움직임 이상)을 개선하는데 그쳤다.
AMT-130은 뇌에서 독성 단백질 축적을 막아 신경세포 손상을 완화하거나 지연시킨다. 유니큐어는 내년 1분기 미국 식품의약국(FDA)에 AMT-130에 대한 신약 승인을 신청할 계획이다.
다국적 제약사 바이엘(Bayer)은 차세대 치료제 개발 분야로 세포유전자치료제를 점찍고 투자를 확대하고 있다.
바이엘의 미국 자회사 블루락테라퓨틱스는 최근 파킨슨병 세포치료제 '벰다네프로셀(Bemdaneprocel)'의 임상 3상 첫 투약을 마쳤다고 발표했다. 벰다네프로셀은 유도만능줄기세포로 제작한 세포치료제로 파킨슨병에서 손실되는 '도파민 생산 뉴런'을 대체하도록 설계됐다.
세포유전자치료제 임상 증가…FDA, 규제완화 나서
글로벌 세포유전자치료제 임상은 증가추세다. 미국 재생의학 및 세포유전자치료제 관련 협회인 'Alliance for Regenerative Medicine(ARM)'에 따르면 2025년 상반기 770개 기업과 기관이 844건의 세포유전자치료제 임상을 진행하고 있다. 이는 전년 대비 임상 수와 개발자 수 모두 증가한 수치라는 설명이다.
ARM은 "특히 신경질환, 희귀질환, 유전자 편집 기반 치료제 관련 임상이 다수 증가했다"면서 "주요 신규 파이프라인 다수가 1상에 진입하는 시작 단계"라고 설명했다. 이는 세포유전자치료제 기술의 적용 범위가 혈액암 등 기존 영역에서 벗어나 고도화된 질환으로 확장되고 있음을 의미한다.
이러한 흐름에는 세포유전자치료제 개발을 독려하기 위한 미국 식품의약국의 규제완화도 배경이 됐다.
특히 FDA는 24일(현지시간) 세포유전자 치료제 개발이 더 빠르고 효율적으로 진행될 수 있도록 임상의 절차와 규제를 유연하게 적용하겠다는 가이드라인 초안을 발표했다.
세포유전자치료제 개발의 시급성과 질환의 특성을 고려해 임상에서 유연하고 효율적인 임상설계를 허용하되 승인 후 추적 조사를 통해 장기적 영향이나 잠재적 부작용을 방지하겠다는 것이다. 희귀 질환의 경우 약물 투여하지 않는 대조군을 설계하지 않더라도 허가를 받을 수 있다.
이는 임상시험 설계가 어려운 희귀·난치 질환 대상 CGT 개발에 있어서 진입 장벽을 낮추는 계기가 될 것으로 전망된다.
세포유전자치료제 다시 주목받을까
세포유전자치료제는 2017년 미국에서 허가받은 노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(Kymriah)'의 등장과 함께 전세계적인 개발열풍이 불었다. 한번 투여로 혈액암 완치에 이르는 강력한 효능은 이전 치료제에서는 볼 수없는 것들이었다.
하지만 CAR-T 치료제가 암의 다수를 차지하는 고형암 확장에 어려움을 겪은데다 차세대 치료제로 각광받던 NK(자연살해)세포 치료제, AAV 치료제 등이 낮은 효능, 부작용 등의 이슈로 줄줄이 개발이 중단되면서 세포유전자치료제 시장은 차갑게 식어버렸다.
특히 코로나19 팬더믹 이후 찾아온 글로벌 바이오투자 경색은 '돈 많이 드는' 세포유전자치료제 개발에 직격탄이었다.
업계 관계자는 "성공적인 세포유전자치료제 개발, 글로벌 바이오투자 시장의 회복, 규제기관의 장려책 등의 영향으로 일부 회복조짐을 보이고 있다"면서 "세포유전자치료제가 결국 새로운 혁신을 보여주느냐가 회복의 열쇠가 될 것"이라고 말했다.
