신약개발 기업 제넥신이 개발한 지속형 신성빈혈 치료제 '에페사'(코드명: GX-E4)의 식약처 품목허가 신청이 반려됐다. 제조 및 품질관리(CMC) 문제 보완이 필요하다는 이유에서다. 제넥신은 보완절차를 거쳐 재신청을 추진할 계획이다.
5일 제넥신은 자사 신성빈혈 치료제 에페사의 비투석 만성질환(CKD) 환자 대상 품목허가 신청에 대해 식품안전처로부터 반려통보를 받았다고 밝혔다.
회사는 이번 반려가 물질의 안정성 및 유효성에 대한 문제가 아닌 제조 및 품질관리관련 보완사항에 따른 것이라 밝혔다.
식약처가 보완사항으로 지적한 것은 '초기 개발 단계에서의 표준품 설정기준 관리 미흡 및 시헙법관련 문제'와 '인도네시아 소재 제조소의 환경 모니터링 수준 강화 문제'였다. 제넥신은 제조소의 품질관 및 제조법 검증 관련 몇가지 항목을 기한 내에 입증하지 못해 보완 지적을 받은 것이라 밝혔다.
에페사는 인도네시아 제조공장에서 생산돼 국내로 수입·판매되는 구조다. 현지에서는 이미 품목허가를 받아 상용화가 진행 중이나, 국내 식약처의 심사 기준이 더 높아 반려로 이어졌다는 설명이다.
제넥신 관계자는 "식약처 검토 과정에서 에페사의 안전성 및 유효성에 대한 별도의 우려사항은 제기되지 않았다"며 "이번 반려 사유는 품질 관련 보완사항으로 충분히 해결 가능한 내용이며, 식약처와 긴밀히 협의하여 필요한 자료를 신속히 보완할 계획"이라고 밝혔다.
이어 "품목허가 재신청 시에는 반려 사유에 대한 보완사항 만을 중심으로 심사가 진행되는 만큼, 보완 완료 후 가능한 빠른 시일 내 허가 획득을 목표로 하고 있다"고 설명했다.
비투석·투석 적응증 모두 확보시 상업화 기대
이번 품목허가 신청은 비투석 만성신장질환 환자를 대상으로 한 적응증에 해당한다. 에페사가 겨냥하는 시장은 투석환자와 비투석환자 시장으로 나뉜다. 이번 국내 허가 절차는 비투석 환자에 한정된 것으로, 현재 진행 중인 다국가 임상과는 무관하다는 설명이다.
제넥신은 현재 유럽과 아시아 지역 투석환자를 대상으로 한 임상 3상을 진행 중이다. 회사에 따르면 해당 임상은 순조롭게 진행되고 있으며, 환자 모집의 약 80%가 완료된 상태다.
회사는 향후 비투석 및 투석 환자 적응증을 모두 확보할 경우 에페사의 본격적인 상업화가 가능할 것으로 기대하고 있다.
제넥신 관계자는 "이번 사안이 에페사의 임상적 가치나 사업성에 영향을 미치는 것은 아니다"라며 "회사는 에페사의 국내 허가를 성공적으로 마무리하는 동시에 글로벌 허가 및 사업화 전략도 차질 없이 추진해 나갈 것"이라고 밝혔다.
