국내에서 첫 엑소좀(exosome) 기반 치료제 임상시험이 시작된다. 국내 식품의약품안전처가 엑소좀 치료제 임상을 승인한 것은 이번이 처음이다.
식약처, 국내 첫 엑소좀 치료제 임상 승인
에스엔이바이오는 엑소좀 기반 급성뇌경색 치료제 'SNE-101'에 대해 식품의약품안전처로부터 임상 1b상 시험계획을 승인받았다고 17일 밝혔다.
엑소좀(exosome)은 세포가 분비하는 나노 크기의 입자로 세포 간 정보 전달과 재생, 면역 조절, 항염증 등에 관여해 새로운 신약개발 모달리티로 주목받았다. 그러나 표준화된 생산-품질관리 체계(CMC)가 어렵다는 등의 이유로 수년간 식약처는 기업들의 임상 요청을 반려해왔다.
이에 국내 엑소좀 치료제 개발 기업들은 국내 임상을 진행하지 못해 어려움을 겪어왔다. 엑소좀 기업인 브렉소젠은 미국으로, 또다른 기업인 일리아스바이오는 호주로 눈을 돌려 임상을 진행하기도 했다. 해외 임상은 많은 비용이 필요하고 국내 환자들은 혜택을 받기 어렵다.
에스엔이바이오는 국내 허가 기준을 충족하며 임상 승인을 획득한 첫 사례가 됐다. 2023년 처음 식약처의 문을 두드린 이후 2년여만에 임상 승인을 받았다. 김은희 연구소장은 "국제 및 식약처 가이드라인에 따라 다양한 시험법을 개발해 효능과 안전성을 평가했고, 엑소좀 배양 및 정제 공정을 표준화해 CMC 기준을 만족시켰다"고 밝혔다.
에스엔이바이오, 엑소좀 급성뇌경색 치료제 개발
에스엔이바이오의 SNE-101은 탯줄 유래 줄기세포에서 얻은 엑소좀을 기반으로 한 급성뇌경색 치료제다. 에스엔이바이오는 자체 개발한 3차원 세포배양 기술로 세포의 미세환경을 정밀 제어해 신경재생과 관련된 마이크로RNA를 고농도로 함유한 엑소좀을 생산해 냈다.
SNE-101은 영장류에서 급성뇌경색을 유발한 뒤 치료를 적용한 실험에서 뇌졸중 환자에서 가장 흔하고도 심각한 후유증인 '손 기능 저하'가 현저하게 회복되는 결과를 보여줬다. 또한 신경회로의 재형성 및 회복도 함께 확인됐다는 설명이다.
이번 임상시험은 급성뇌경색 환자에게 SNE-101을 정맥주사해 용량 제한 독성(DLT), 안전성, 초기 유효성을 평가하는 단계다. SNE-101은 신경-혈관 재형성, 항산화작용, 염증억제 등 다중 기전을 동시에 타깃한다.
에스엔이바이오 방오영 대표는 "기존 치료는 혈전 제거에 초점을 맞췄지만, 이번에 다기관에서 실시되는 임상시험이 성공적으로 완료된다면 뇌졸중 환자들의 회복을 촉진하는 돌파구를 제공할 것"이라고 기대했다.
한편 에스엔이바이오는 삼성서울병원에서 2019년 스핀오프한 바이오벤처로 줄기세포 유래 엑소좀을 이용해 급성뇌졸중 외에도 모야모야병, 알츠하이머병, 파킨슨병 등 다양한 CNS 질환 치료제를 개발 중이다. 방오영 대표는 현재 삼성서울병원 신경과 교수로 뇌졸중 센터장을 맡고 있다.
