미국 컴퍼스 테라퓨틱스가 에이비엘바이오로부터 도입한 담도암 치료제 후보물질 '토베시미그'의 미국 임상 2·3상 결과를 공개하고 허가절차에 돌입한다.
토베시미그는 주요 지표인 객관적 반응률(ORR)과 무진행생존기간(PFS)에서 유의미한 효과를 확인했으나, 전체생존기간(OS)에서는 통계적 유의성을 확보하지 못해 FDA 허가의 변수가 될 전망이다.
컴퍼스가 27일(현지시간) 발표한 임상 2·3상 결과에 따르면 토베시미그와 파클리탁셀 병용 요법은 담도암 2차 치료제로서 유의미한 항암 효능을 나타냈다.
이번 발표는 앞서 발표한 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)에 이어, 2차 평가지표인 무진행생존기간(PFS)와 전체 생존기간(OS) 등을 중심으로 한 결과다. 회사는 지난해 4월 토베시미그와 파클리탁셀 병용군의 ORR이 17.1%로, 파클리탁셀 단독군 5.3% 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였다고 밝힌 바 있다.
이번에 추가로 공개된 무진행생존기간(PFS) 중앙값 역시 토베시미그 병용군이 4.7개월을 기록, 대조군(2.6개월) 대비 질병 진행 위험을 56% 낮췄다. 1차 및 2차 지표인 ORR과 PFS라는 핵심 지표에서 유의미한 결과를 도출했다.
하지만 또 다른 주요 평가지표인 전체생존기간(OS)은 통계적 유의성 기준을 충족하지 못했다. 토베시미그 투여군의 OS 중앙값은 9.5개월로 대조군의 7.9개월 대비 수치상 개선은 확인됐으나 통계적 유의성은 확보하지 못했다.
이에 대해 컴퍼스측은 주된 원인으로 '교차 투여'를 꼽았다. 임상 설계상 대조군(파클리탁셀 단독군) 환자의 54%가 질병 진행 이후 토베시미그를 투여받는 군으로 이동하면서, 대조군의 생존 기간이 예상보다 길어져 두 그룹 간의 격차가 통계적으로 유의미한 수준에 도달하지 못했다는 분석이다.
컴퍼스는 이번 임상 결과를 바탕으로 식품의약국(FDA)과의 미팅을 추진할 계획이다. 회사는 긍정적인 ORR과 PFS 지표를 바탕으로 품목허가신청(BLA) 제출을 타진한다는 입장이다.
한편 이날 결과 발표 이후 컴퍼스 테라퓨틱스 주가(나스닥)는 전 거래일 대비 64.3% 폭락한 1.79달러에 장을 마감했다. 전체 생존기간 지표가 향후 FDA 승인 과정에서 결정적인 걸림돌이 될 수 있다는 불확실성이 투자 심리를 위축시켰다.
