글로벌 희귀질환 치료제(오펀드럭, Orphan Drug) 시장이 빠르게 성장하고 있다. 강력한 독점권과 세제 혜택 덕분에 매력적인 시장으로 꼽히는 데다, 빅파마들이 특허 절벽을 앞두고 블록버스터 신약·비만약에 집중하는 사이 선점 기업들의 입지는 더욱 공고해질 것이라는 분석이 나온다.
시장조사기관 이밸류에이트(Evaluate)가 12일(현지시간) 발표한 '2026 오펀드럭 보고서'에 따르면 희귀질환 치료제 시장은 2032년 전체 처방약 판매액의 21%를 차지할 것으로 전망됐다. 2022년 15%에서 6%포인트 오른 수치로, 시장 규모는 4090억 달러(약 570조 원)에 달할 것으로 예측됐다.
희귀약 '깃발 꽂으면 매출 따라와'
보고서는 희귀약 시장의 구조적 성장 동력으로 독점권과 경쟁 부재를 꼽았다. FDA는 희귀약 개발사의 투자금 회수를 지원하기 위해 일반 신약보다 긴 7년간의 시장 독점권을 부여한다.
희귀약의 독점권은 일반 신약보다 더 강력하다. 일반 신약(NCE)은 5년 독점권을 받지만 희귀약은 7년이다. 기간만의 차이가 아니다. 일반 신약 독점권은 동일 성분의 복제약 신청을 막는 수준이지만, 희귀약 독점권은 특허와 무관하게 동일 적응증에 대한 경쟁 약물 승인 자체를 차단한다. 임상적 우월성을 입증하지 못하면 후발 주자가 끼어들기 어렵다.
특허·다른 독점권과 중복 적용도 가능해 실질적인 시장 보호 기간은 10년을 훌쩍 넘기도 한다. 임상시험 비용의 25% 세액공제, 연구개발비 세제 혜택, 통상 수백만 달러에 달하는 FDA 허가 신청 수수료 전액 면제까지 뒤따른다. 시장 규모가 작다는 이유로 후발 경쟁자들이 섣불리 뛰어들지 않아 한 번 선점하면 매출을 장기간 유지할 수 있는 구조다.
비만약 눈 돌린 사이…'무주공산' 희귀약
보고서는 특허 절벽을 앞두고 빅파마들의 시선이 블록버스터 신약과 비만치료제로 쏠린 사이, 희귀약 시장은 선점 기업들의 독무대가 됐다고 짚었다. 2030년대까지 3000억 달러 규모의 특허 만료에 직면한 빅파마들이 그 공백을 메우기 위해 대형 신약 개발에 연구개발 자금을 투입할수록, 희귀약에 투입되는 연구개발비는 줄어들 가능성이 높기 때문이다.
현재 시장을 주도하는 기업은 존슨앤존슨(J&J)과 버텍스 파마슈티컬스다. J&J의 다발성 골수종 치료제 다라잘렉스는 2032년 118억 달러로 단일 품목 전체 1위가 예상되며, J&J의 오펀드럭 총매출은 310억 달러에 달할 전망이다. 버텍스는 낭포성 섬유증 치료제 알리프트렉(93억 달러)과 트리카프타(49억 달러) 두 제품을 희귀의약품 매출 10위권 안에 올렸다.
뒤를 쫓는 기업은 아르젠엑스와 머크다. 아르젠엑스는 자가면역질환 치료제 비브가트를 앞세워 2032년 기업 순위 8위(112억 달러)에 오르며, 현재 7위인 화이자를 밀어낼 것으로 전망된다. 매출 성장 속도는 머크(연평균 23%)가 가장 빠르고, 아르젠엑스(22%)가 뒤를 잇는다.
국내 시장은 초기…녹십자·한미 주도
국내 희귀약 시장은 아직 초기 단계다. 국산 희귀 신약으로는 2012년 식약처 허가를 받은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'가 유일하다. 출시 의약품은 제한적이지만 개발은 이어지고 있다. 식약처가 지난 4일 공고한 '개발단계 희귀의약품 지정 목록'에 따르면 현재 76개 후보물질이 개발 중인 것으로 확인됐다.
이 중 가장 많은 후보물질을 등재한 기업은 한미약품이었다. 선천성 고인슐린혈증(인슐린 과다 분비로 반복적 저혈당 유발), FLT3 변이 급성골수성백혈병(예후 불량 혈액암), 단장증후군(소장 흡수 부전으로 정맥 영양 의존), 파브리병(효소 결핍으로 지방이 혈관·장기에 축적) 등 4개 후보물질을 개발하고 있다.
GC녹십자도 1호 신약에 이어 후속 희귀질환 파이프라인을 준비하고 있다. 뇌실에 약물을 직접 투여해 중추신경 증상을 개선하는 '헌터라제ICV'는 지난해 품목허가 신청을 마쳤고, 산필리포증후군 A형(효소 결핍으로 뇌·신경계에 물질이 축적되는 유전질환) 치료제 'GC1130A'도 2030년 이전 상용화를 목표로 개발 중이다.
GC녹십자 관계자는 "GC녹십자는 국내에서 '만들기 어렵지만 반드시 있어야 하는 의약품 개발에 매진해야한다'는 故 허영섭 회장의 유지를 받아 희귀 의약품의 국내화를 위해 노력하고 있다"면서 "앞으로도 회사 성장을 통해 거둔 수익을 국내 필수 의약품 확보로 사회에 환원해 국내 보건의료 발전에 보탤수 있도록 하겠다"고 말했다.
