GC녹십자가 자체 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질(GC1126A)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 5일 밝혔다. 이번 지정으로 GC녹십자는 연구개발 비용 세금 면제, 심사 비용 면제, 시장 독점권 연장(허가 승인 시) 등의 인센티브를 부여받을 수 있게 됐다.
혈전성 혈소판 감소성 자반증은 전신에 작은 혈청이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름이 차단되는 희귀 혈액 응고 질환이다. 100만명 중 3~11명가량으로 발생하며 혈장교환술 등의 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 대부분의 환자가 사망에 이르는 치명적인 질환이다.
발병 기제는 단백질 분해 효소인 ADAMTS13의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능 저하로 알려졌다. GC녹십자가 개발한 후보물질 GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하고, 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다.
GC녹십자는 지난 6월 열린 '국제혈전지혈학회(ISTH) 2023' 총회에서 해당 후보물질이 기존 약물(Caplacizumab)과 야생형 ADAMTS13(WT-ADAMTS13) 대비 우수한 효능과 활성도 유지력을 나타낸 결과를 발표하기도 했다.
GC녹십자 관계자는 "희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다"며 "환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것"이라고 했다.
