큐로셀이 단 한 번의 투여로 혈액암 완치가 가능해 꿈의 항암제로 불리는 CAR-T(키메릭 항원수용체 T세포) 치료제 허가를 앞두고 있다. 올해 허가를 따내 출시 3년 내로 시장점유율 과반을 가져온다는 계획이다.
큐로셀은 최근 식품의약품안전처에 자체 개발한 CAR-T 치료제 '림카토주'의 품목허가를 신청했다. 앞서 큐로셀은 지난해 5월 객관적 반응률(ORR) 등 1차 평가지표를 충족한 임상 2상 시험 최종결과를 공개했다.
CAR-T 치료제는 아직 비교할 수 있는 대조약이 없어 임상 2상 결과만으로 정식허가가 가능할 것으로 보고 있다. 국내에 출시된 CAR-T 치료제인 노바티스의 '킴리아'도 지난 2021년 임상 2상 결과만으로 정식허가를 받았다.
의약품 생산시설 GMP(의약품 제조 및 품질관리기준) 인증, 급여평가 연계 진행 등 상업화 과정도 순항 중인 가운데 관심이 모이는 것은 시장성과다.
큐로셀은 지난 2023년 상장 당시 림카토주의 예상 시장점유율을 출시 첫해인 △2025년 7.2% △2026년 47.9% △2027년 60.1%로 제시했다. 이마저도 보수적으로 책정한 것이라며 출시 3년차 최대 점유율을 70.0%로 내다봤다.
이를 따라 지난해까지 0원이던 회사의 예상 매출액도 △2025년 144억원 △2026년 1141억2000만원 △2027년 1508억4000만원을 기록 것으로 추정했다.
큐로셀은 당시 제시한 시장점유율 및 매출액 목표치가 여전히 유효하다는 입장이다. 림카토주가 킴리아 대비 우수한 약효를 나타낸 가운데, 아직 다른 해외 CAR-T 치료제가 국내에 허가를 신청하거나, 정식 출시하지 않는 등 시장 상황이 달라지지 않았기 때문이다.
큐로셀은 임상 2상에서 B세포 림프종 환자에게 림카토주를 1회 투여한 결과, 73명 중 55명(67.1%)에게서 완전관해가 나타난 것을 확인했다. 완전관해는 치료 후 암이 완전히 소실된 것을 뜻한다. 킴리아의 경우 임상에서 이보다 낮은 40.4%의 완전관해율을 보였다.
킴리아와 비교해 림카토주가 이제 막 시장에 발을 내디디면서 실사용데이터(리얼월드데이터)가 부족하다는 점은 걸린다. 통상 의료진은 안전성 확보 등의 차원에서 실사용데이터가 있는 약물사용을 선호하는 경향이 있다.
이와 관련해 큐로셀은 국내 주요 대학병원에서 임상을 진행하면서 의료진들이 림카토주의 안전성을 직접 확인했기에 처방에 문제가 되지 않을 것으로 보고 있다. 임상 데이터 측면에서도 림카토주는 킴리아보다 부작용이 더 적은 등 우수한 안전성을 나타냈다.
큐로셀 관계자는 "CAR-T 치료제는 평생 한 번 맞는 치료제인데 림카토주는 기존 약보다 약효와 안전성이 모두 우수해 의료진과 환자들의 선택을 받을 것으로 본다"며 "실제 임상에서 효과를 확인하며 출시를 기다리는 의료진들이 있다"고 했다.
국산 1호 CAR-T 치료제 출시를 앞둔 큐로셀은 글로벌 시장진출 등을 고려해 추가적인 경쟁력 확보를 하고자 후속 파이프라인 개발에도 속도를 내고 있다.
현재 큐로셀은 국내에서 림카토주의 치료범위를 성인 급성 림프모구 백혈병(ALL)으로 넓히기 위한 임상 1·2상 시험을 진행하고 있다. B세포가 관여하는 자가면역질환을 타깃으로 한 전임상 시험도 병행 중이다. 이밖에 고형암 등을 타깃으로 한 10여개의 CAR-T 후보물질을 개발하고 있다.
