한미약품과 GC녹십자가 희귀질환 혁신신약 개발을 위해 손을 잡았다. 국내 상위 제약사가 혁신신약 후보물질 탐색부터 상용화까지 전 과정에서 함께 협력하는 건 처음인 만큼 의미 있는 사례가 될 전망이다.
한미약품과 GC녹십자는 지난 26일 경기도 용인 GC녹십자 본사에서 '차세대 효소대체 희귀질환 치료제' 공동 개발에 관한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다. 이번 MOU에는 권세창 한미약품 사장과 허은철 GC녹십자 사장 등 양사 주요 연구개발(R&D) 관계자가 참석했다.
이번 업무협약에 따라 양사는 현재 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 유전성 희귀질환의 일종인 LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환) 치료제를 공동 개발한다. 리소좀은 체내 축적되면 사망에 이를 수 있는 심각한 대사질환을 유발한다. 국내에서 400여명의 환자가 이 질환으로 고통 받고 있다. 리소좀 축적에 따른 희귀질환은 약 50여종에 이른다.
현재 LSD 환자는 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme replacement therapy) 요법으로 치료한다. 양사가 개발하는 치료제는 기존 1세대 치료제들의 안정성, 반감기, 복용 편의성, 경제적 부담 등을 획기적으로 개선한 차세대 효소대체 혁신신약이다.
양사는 물적, 인적자원 교류 및 연구협력을 통해 양사 R&D 역량의 시너지를 최대치로 끌어 올린다는 계획이다. 한미약품의 신약개발 역량과 LSD 일종인 헌터증후군 치료제 헌터라제를 보유하고 있는 GC녹십자의 개발 노하우가 시너지를 낼 것으로 기대된다.
한미약품 권세창 사장은 "GC녹십자는 희귀질환치료제 영역에서 차별화된 역량을 갖추고 있고 혁신적 비전을 제시하고 있는 기업”이라며 "한미약품의 축적된 R&D 능력과 GC녹십자의 차별화된 역량의 조화가 희귀질환으로 고통 받고 있는 환자들에게 희망이 되길 기대한다"고 말했다.
허은철 GC녹십자 사장은 "한국 제약산업의 새 R&D 역사를 써나가고 있는 한미약품과 협력하게 되어 매우 기쁘게 생각한다"라며 "각기 다른 강점을 가지고 있는 양사의 이번 공동 연구는 희귀질환 분야에서 차세대 치료제 개발과 획기적인 치료 환경 개선으로 이어지는 가교 역할을 할 것"이라고 전했다.
