사이러스테라퓨틱스가 분자접착분해 항암제 'CYRS1542'의 국내 임상에 본격 돌입한다.
사이러스테라퓨틱스는 지난달 29일 식품의약품안전처로부터 CYRS1542의 국내 임상 1상 승인을 받았다고 6일 밝혔다. 사이러스는 앞선 4월말 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CYRS1542의 임상 1상 승인을 받은 바 있다.
이번 임상에서는 간 및 신장 기능이 정상인 고형암환자를 대상으로 CYRS1542 단독요법을 통해 환자에게 안전하게 사용할 수 있는 최대 용량(MTD; maximum tolerated dose)을 평가할 예정이다. 이 과정에서 CYRS1542의 초기 항암 활성 효과도 평가한다.
분자접착분해제는 질병과 관련된 표적 단백질과 세포 내 청소 메커니즘을 연결시켜 표적 단백질의 분해를 유도하는 새로운 방식의 약물을 말한다. 기존 약물이 접근하지 못했던 단백질을 표적할 수 있고 약효 지속시간이 길며, 작은 분자량으로 경구 투여가 가능한 점 등 여러 장점을 갖는다.
사이러스의 CYRS1542는 경구용 GSPT1 표적 분자접착분해제(molecular glue degrader)로 전임상연구 과정에서 소세포폐암, 거세 불응성 전립선암 등 치료가 어렵고 재발률이 높은 암종에서의 차별적인 약효와 넓은 안전역을 확보한 바 있다.
GSPT1은 세포 내 단백질 합성의 마지막 단계를 컨트롤 하는 '번역종결인자'로서 암세포 생존에 필수적이기 때문에, 이를 분해하는 약물은 내성, 난치성 암에 새로운 치료대안으로 주목받고 있다.
김병문 사이러스 대표는 "CYRS1542는 향상된 안전성을 고려한 분자 최적화(optimized for better safety), GLP 독성시험에서 확인된 양호한 안전성, 그리고 혈장 대비 높은 종양 조직 분포 등을 바탕으로 개발되고 있다"면서 "하반기에 본격적인 임상에 돌입할 계획으로 주요 적응증으로 신경내분비암에서의 효능을 기대하고 있다"고 말했다.
사이러스는 CYRS1542의 글로벌 기술이전을 위한 사업개발에도 본격 돌입했다.
사이러스는 지난 6월 미국 보스턴에서 개최된 바이오 인터내셔널 2025 기업발표 행사에서 CYRS1542의 강력한 GSPT1 분해효과, 정상세포에 대한 영향 최소화로 확보된 넓은 안전역, 신경내분비암에서 차별적인 약효 등을 소개했다.
사이러스 관계자는 "글로벌 빅파마를 포함 다수의 잠재 파트너들과 기술이전에 대한 협의를 진행했고, 일부는 CYRS1542뿐 아니라 사이러스가 확보한 다수의 GSPT1 분해제 물질들을 활용한 항체분해약물접합체(degrader-antibody conjugate)에 대한 공동연구에도 관심을 표했다"고 말했다.
한편 사이러스테라퓨틱스는 2019년 김병문 전 CJ헬스케어 연구개발(R&D) 총괄 대표를 비롯해 국내외 제약사에서 신약개발 경험을 쌓은 인력들이 창업했다. 지난해 카나프테라퓨틱스와 공동개발한 SOS1 타깃 항암제를 유한양행에 총 2080억원 규모에 기술이전했다.
CYRS1542과제는 국가신약개발사업단이 주관하는 2023년도 3차 국가신약개발사업 비임상단계 지원과제로 선정된 바 있으며, 이번 임상 승인으로 조기 종료했다.
