코오롱티슈진이 미국에서 진행한 무릎 골관절염 세포유전자치료제 'TG-C'의 임상 3상에서 공동 1차 유효성 평가지표를 충족하지 못했다.
다만 안전성은 기존 프로파일과 일관된 결과를 확인했으며, 미국 식품의약국(FDA)과 현재 진행 중인 다른 3상 결과에 대해 향후 개발 방향을 협의한다는 계획이다.
코오롱티슈진은 20일 공시를 통해 무릎 골관절염 환자를 대상으로 실시한 미국 FDA 임상 3상(TG-G 15302 Study)의 톱라인 데이터를 발표했다.
이번 시험은 미국 내 27개 기관에서 총 531명의 환자를 대상으로 진행됐다. TG-C를 관절강 내 단회 투여한 시험군과 위약(생리식염수)을 투여한 대조군을 2대 1 비율로 무작위 배정했으며, 24개월간 추적 관찰을 실시했다.
공동 1차 평가지표는 투여 후 12개월 시점에서 환자의 통증이 얼마나 줄었는지(VAS)와 통증·관절 기능 등을 종합적으로 평가한 골관절염 증상 점수(WOMAC)가 얼마나 개선됐는지를 비교하는 것이었다.
임상 결과 TG-C를 투여한 환자와 위약(생리식염수)을 투여한 환자 모두 증상이 개선됐지만, TG-C를 맞은 환자에서 위약보다 더 큰 개선 효과가 나타났다고 볼 만한 통계적 차이는 확인되지 않았다.
실제로 통증 점수는 TG-C군이 평균 38.7점, 위약군이 39.2점 감소해 두 군의 개선 폭이 거의 같았다. 골관절염 증상을 종합적으로 평가하는 WOMAC 점수 역시 TG-C군과 위약군의 개선 정도가 비슷해 TG-C가 위약보다 치료 효과가 우수하다는 점을 입증하지 못했다.
반면 안전성은 양호한 수준으로 나타났다. 회사에 따르면 104주간의 안전성 평가 결과 TG-C는 전반적으로 안전하고 내약성이 양호했으며, 새롭거나 예상하지 못한 안전성 신호는 관찰되지 않았다.
투여 후 이상반응 발생률은 TG-C군 83.9%, 위약군 78.1%였고, 중대한 이상사례는 각각 10.3%, 8.6%로 두 군 간 큰 차이가 없었다. 이상반응으로 인한 치료 중단도 TG-C군 1.3%, 위약군 0.7% 수준이었다. 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도(1~2등급)로 보고됐다.
코오롱티슈진 관계자는 "이번 임상 결과와 현재 진행 중인 또 다른 미국 3상 임상시험의 유효성·안전성 결과를 종합해 FDA와 향후 개발 전략을 협의할 계획"이라며 "향후 IR 자료와 보도자료, 학회 발표 등에 활용할 예정"이라고 설명했다.
코오롱티슈진은 이번 TG-C 임상 결과와 관련해 오는 21일 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 간담회를 열고 관련 내용을 설명할 예정이다.
