메디포스트의 줄기세포 치료제 '카티스템(CARTISTEM)'이 세계 최대 의약품 시장인 미국 문을 두드린다.
메디포스트는 제대혈 유래 동종 중간엽 줄기세포치료제 '카티스템'의 미국 임상 3상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 30일 밝혔다.
이번 미국 임상 3상은 중등증에서 중증에 이르는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 진행된다. 활성 대조군 기반의 무작위 배정, 다국가 임상으로 설계됐으며 오는 2026년 상반기 첫 환자 투약을 목표로 하고 있다.
진통제 넘어 '연골 재생' 입증… 2031년 허가 목표
이번 임상의 핵심은 카티스템이 단순한 통증 완화를 넘어, 연골을 재생시키는 '무릎 골관절염의 근본적 치료제(DMOAD, Disease-Modifying Osteoarthritis Drug)'임을 입증하는 데 있다.
메디포스트는 이번 3상을 통해 구조적 개선 효과를 증명하고, 2031년경 FDA 품목허가를 획득해 상업적 출시에 나설 계획이다. 회사 측은 "미국은 인공관절 수술 외에는 대안이 없는 환자들의 미충족 의료수요가 높은 시장"이라며 "구조적 개선을 목표로 하는 세포치료제에 대한 수요가 폭발적으로 늘어날 것"이라고 내다봤다.
카티스템은 이미 국내에서 12년 이상 시판되며 500명 이상의 실사용근거(RWE) 데이터와 풍부한 수술 이력을 확보했다. 이를 바탕으로 FDA로부터 까다로운 임상 2상을 면제받고 3상으로 직행하는 성과를 거뒀다.
일본선 3상 종료… '투트랙' 글로벌 공략
미국 진출과 함께 일본 시장 공략도 막바지 단계에 접어들었다. 메디포스트는 최근 카티스템의 일본 임상 3상 투약을 모두 마치고(LPO), 2026년 상반기 결과 발표를 앞두고 있다.
일본 내 상업화 준비도 순항 중이다. 최근 일본 테이코쿠 제약과 독점 판매권 라이선스 계약을 체결해 118억 원의 선수금을 확보했으며, 향후 인허가 및 판매 마일스톤으로 수천억원 규모의 추가 수익도 기대하고 있다. 메디포스트는 2027년 일본 내 품목허가 획득을 목표로 하고 있다.
메디포스트 관계자는 "이번 미국 3상 IND 제출은 글로벌 도약의 중요한 전환점"이라며 "한·미·일 시장을 아우르는 글로벌 세포치료제 리더십을 확고히 하겠다"고 강조했다.
美 FDA 문턱 넘으려면…'품질·효능' 입증 관건
업계에서는 카티스템의 최종 승인까지는 넘어야 할 산이 높다고 지적한다. 미국은 전 세계에서 줄기세포 치료제 허가 기준이 가장 까다로운 국가다.
실제로 아직 미국 내에서 배양된 줄기세포를 이용한 관절염 치료제가 허가된 사례는 없다. 특히 FDA는 줄기세포 치료제에 대해 기존 의약품보다 훨씬 엄격한 '효능 입증'과 '품질 관리(CMC)' 기준을 적용하고 있다.
특히 메디포스트와 같이 중간엽 줄기세포를 사용해 소아 이식편대숙주질환 치료제를 개발한 호주기업 메조블라스트는 FDA 자문위원회의 승인 권고를 받고도, 본 심사에서 두 차례나 승인이 거절(CRL)되는 고배를 마셨다.
메디포스트 역시 카티스템이 연골을 재생시킨다는 'DMOAD(근본적 치료제)'로서의 확실한 데이터와 살아있는 세포를 대량 생산할 때 균일한 품질을 유지하는 'CMC(화학·제조·품질관리)'의 일관성이 미국 시장 진출이 관건이 될 전망이다.
