JW중외제약이 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질의 연구 성과와 글로벌 개발 전략을 국제 무대에서 발표했다. 회사는 동물 실험에서 확인한 가능성을 바탕으로 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 이어간다는 계획이다.
JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 세계 희귀의약품 전시회(WODC USA 2026)에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 동물 실험 결과와 글로벌 개발 전략을 11일 공개했다.
이번 발표에서 JW중외제약은 DDC-02가 여러 희귀 신경발달장애 동물 모델에서 인지 및 행동 기능을 회복시켰다는 결과를 선보였다.
DDC-02는 각각 다른 유전적 원인으로 발생하는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT)에서 모두 효과를 나타냈다. 세 질환은 원인 유전자는 다르지만, 인지·행동 기능이 떨어진다는 공통점을 갖는다.
DDC-02는 JW중외제약이 자체적으로 발굴한 먹는 약(경구제) 형태의 소분자 신약 후보물질이다. 신경이 발달하고 신경 회로가 작동하는 데 관여하는 세포 내 신호 전달 경로를 조절하는 방식으로 작용한다.
동물 실험 결과, DDC-02를 투여한 동물은 인지 및 행동 기능이 정상 동물 수준으로 회복됐다. JW중외에약은 이를 통해 DDC-02가 시냅스 가소성과 신경 회로 기능에 영향을 주어 인지·행동 기능을 개선할 수 있다고 설명했다.
시냅스 가소성이란 뇌가 경험에 따라 신경 연결의 강도를 조절하는 능력을 말한다. 신경발달장애 환자는 이 연결이 제대로 형성되지 못하거나 약해진 경우가 많은데, DDC-02가 이를 회복시키는 방향으로 작용할 수 있다는 것이다.
JW중외제약은 DDC-02의 첫 번째 임상 적용 대상으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진한다. 이후 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 다양한 희귀 신경발달장애로 적용 범위를 넓혀 나갈 계획이다.
JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질"이라며 "특히 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 관찰했다는 점에서 의미가 있으며, 향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획"이라고 말했다.
