사람 장기의 구조와 기능을 구현한 '오가노이드 기반 신약개발'이 국내 제약바이오업계의 새로운 경쟁 영역으로 부상하고 있다. 후보물질의 효능과 독성을 보다 정확하게 평가해 신약개발 성공 가능성을 높일 수 있다는 점에서 주목받으면서, 국내 기업들은 자체 플랫폼 구축과 기술 확보 경쟁에 나서고 있다.
오가노이드는 줄기세포나 조직세포를 3차원으로 배양해 만든 소형 장기 모델이다. 실제 인체와 유사한 생리학적 특성을 재현해 신약 후보물질의 약효와 독성, 안전성을 기존 세포실험보다 정확하게 예측할 수 있는 것이 장점이다. 신약 전임상 단계는 물론 환자 맞춤형 치료, 재생의료, 희귀질환 연구 등 활용 범위도 빠르게 넓어지고 있다.
K-바이오, 오가노이드 플랫폼 선점 경쟁
국내 기업들도 오가노이드 기술 확보와 플랫폼 구축에 속도를 내고 있다. 대웅제약은 지난달 식약처 소속 식품의약품안전평가원이 개발한 독성평가용 간 오가노이드 플랫폼 기술을 이전받았다. 대웅제약이 확보한 기술은 사람 줄기세포를 이용해 실제 간 조직과 담즙 배출 구조를 구현한 간 오가노이드 플랫폼이다.
장기간 배양과 동결·해동 이후에도 기능을 유지할 수 있어 연구뿐 아니라 산업 현장에서도 활용이 가능하다. 식약처는 이 기술의 경제협력개발기구(OECD) 시험가이드라인(TG) 등재도 추진하고 있다. 국제 표준으로 채택되면 국내 오가노이드 기술의 글로벌 활용 기반도 확대될 것으로 기대된다.
삼성바이오로직스는 환자 임상 반응 예측률 85% 이상의 '삼성 오가노이드' 플랫폼을 기반으로 고객사를 대상으로 한 신약 발굴 서비스를 제공하고 있다. JW중외제약은 AI 신약개발 플랫폼 '제이웨이브(JWave)'에 500여 종의 세포주와 오가노이드, 질환 동물모델 데이터를 구축하고, 오가노이드사이언스와 엠비디 등 바이오벤처와 협력해 후보물질 선별과 적응증 확대 연구를 진행 중이다.
동아에스티는 그래디언트 바이오컨버전스와 함께 AI 기반 오가노이드와 유전체 분석 기술을 활용한 공동연구를 추진하며, 환자 유래 오가노이드(PDO)를 활용한 항암제 약물 반응 분석과 뇌 오가노이드 기반 난치성 뇌질환 치료제 연구를 진행하고 있다.
GC셀은 넥스트앤바이오와 협력해 환자 유래 오가노이드를 활용한 CAR-NK 세포치료제의 비임상 평가 플랫폼을 개발하고 있으며, 엔지켐생명과학도 암 오가노이드와 AI 분석 시스템을 결합한 항체약물접합체(ADC) 신약개발 플랫폼 고도화에 나섰다. 부광약품은 드림씨아이에스, 아마존웹서비스(AWS)와 손잡고 오가노이드와 AI를 결합한 신약개발 플랫폼을 구축하고 있다.
오가노이드 전문기업들의 사업 확장도 활발하다. 오가노이드사이언스는 환자 유래 오가노이드 기반 항암제 반응 예측 플랫폼과 재생치료 플랫폼 상용화를 추진하고 있으며, 넥스트앤바이오는 지난해 싱가포르국립대학교(NUS) 산하 암과학연구소(CSI)와 오가노이드 공동연구소를 설립하는 등 글로벌 연구 협력을 확대하고 있다.
동물실험 한계 넘어…국제 표준화 추진
오가노이드 기반 신약개발 흐름은 글로벌 규제 변화와 맞물리며 더욱 속도를 내고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 동물실험 의존도를 줄이고 인간 생체 시스템을 기반으로 한 대체시험법(NAMs) 활용을 확대하는 방향으로 규제 체계 전환을 추진하고 있다.
기존 동물실험은 종(種) 간 생물학적 차이와 윤리적 문제로 인해 인체 반응 예측에 한계가 있다. 인간 유래 조직으로 만든 오가노이드는 실제 생체 환경을 보다 정밀하게 구현할 수 있어 신약 후보물질의 효능과 안전성 평가 정확도를 높일 수 있는 기술로 주목받고 있다.
오가노이드 기반 시험법을 국제 표준으로 인정받기 위한 움직임도 이어지고 있다. 식품의약품안전처는 경제협력개발기구(OECD)와 협력해 세계 최초로 간(肝) 오가노이드를 활용한 독성시험법의 국제 표준화와 OECD 시험가이드라인(TG) 등재를 추진하고 있다. 이 시험법이 국제 기준으로 채택되면 국내 오가노이드 기술의 신뢰도를 높이고, 관련 플랫폼과 서비스의 글로벌 활용 확대에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 전망된다.
업계에서는 이 같은 규제 변화와 국제 표준화 움직임이 국내 기업들에게 새로운 성장 기회가 될 것으로 보고 있다. 글로벌 제약사들의 오가노이드 활용이 확대되면 국내 기업들도 신약개발 플랫폼뿐 아니라 독성평가 서비스, 오가노이드 생산·공급, 비임상 평가 등 다양한 분야로 사업 영역을 확장할 수 있기 때문이다.
업계 관계자는 "오가노이드는 신약개발 과정에서 기존 평가 방식의 한계를 보완할 수 있는 유망한 플랫폼 기술"이라며 "향후 규제 인정과 표준화가 진전될 경우 국내 기업들의 오가노이드 기술 활용과 사업화 기회도 확대될 것으로 기대된다"고 말했다.
