희귀질환에 속하는 림프종의 유전자 치료제가 미국에서 허가를 받은지 8년 만에 국내에서도 사용이 가능해졌다.
식품의약품안전처는 B세포 림프종에 대한 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '예스카타주(악시캅타젠실로류셀)'를 허가했다고 13일 밝혔다.
예스카타주는 노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)', 얀센의 '카빅티(실타캅타젠오토류셀)'에 이어 세 번째로 국내에서 허가받은 CAR-T 치료제가 됐다. CAR-T 치료제는 환자 자신의 T세포를 활용해 암세포를 표적 공격하도록 유전적으로 변형한 세포 기반 유전자치료제로, 기존 치료에 반응하지 않거나 재발한 난치성 혈액암 치료에서 새로운 대안으로 주목받고 있다.
이번 승인으로 예스카타주는 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자뿐 아니라, 현재 국내에 승인된 치료제가 없는 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 환자에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.
미만성 거대 B세포 림프종은 B세포에서 기원한 림프종으로, 전체 비호지킨 림프종의 약 30%를 차지하는 가장 흔한 아형이다. 진행 속도가 빠르고 예후가 나빠 효과적인 치료법이 절실히 요구되는 질환이다. 원발성 종격동 B세포 림프종은 임상적·조직학적 특성으로 인해 최근부터 DLBCL과는 별개의 독립된 아형으로 분류되고 있다.
아울러 예스카타주는 장기추적조사 대상인 ' 첨단바이오의약품'으로, 해당 제약사는 환자 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 여부를 추적조사하게 된다.
식약처는 " 첨단재생바이오법에서 정한 심사기준에 따라 해당 의약품의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서 신속처리 대상 지정을 통해 의료현장에 신속히 도입될 수 있도록 노력했다"면서 "앞으로도 중대한 질환에 대해 안전하고 효과적인 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 규제과학 기반의 심사체계를 지속적으로 강화해 나가겠다"고 말했다.
