국내 난치성 뇌질환 신약개발 기업 소바젠이 난치성 뇌전증 치료를 위한 신약 후보물질을 이탈리아 제약사 안젤리니 파마에 기술이전했다. 아직 임상에 진입하지 않은 초기 단계의 물질임에도 불구하고, 소바젠은 총 5억5000만달러(한화 약 7600억원) 규모의 대규모 기술이전 계약을 성사시켰다.
2018년 창업 이후 난치성 뇌전증 신약개발에 집중해, 질환의 원인 규명부터 신약후보물질 도출까지 국내 자체기술로 이뤄낸 성과라는 점에서 주목받는다.
소바젠은 23일 안젤리니 파마(Angelini Pharma)와 난치성 뇌전증 신약 후보물질 SVG105에 대한 공동연구 및 기술이전 계약을 체결했다고 밝혔다.
이번 계약을 통해 소바젠은 SVG105의 한국, 중국 및 대만을 제외한 글로벌 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 안젤리니 파마에 이전한다.
계약 규모는 계약금(선급금)과 개발 단계별 마일스톤 및 상업화 마일스톤을 포함해 총 5억5000만달러다. 계약금 및 모든 마일스톤은 반환 의무가 없으며, 제품이 상용화될 경우 순매출액에 따라 별도의 경상기술료(로열티)도 받게 된다.
SVG105는 기존 치료제에 반응하지 않는 소아 난치성 뇌전증인 국소 피질 이형성증(Focal Cortical Dysplasia)을 대상으로 개발된 ASO(Antisense Oligonucleotide) 치료제다. ASO 치료제는 짧은 DNA 또는 RNA 조각으로 구성되며, 특정 유전자의 발현을 조절해 질병 유발 단백질의 생성을 억제하는 정밀 신약이다.
SVG105는 발작을 유발하는 MTOR 유전자만을 정밀하게 표적함으로써, 부작용을 최소화하면서도 높은 치료 효과가 기대된다. 현재 비임상 개발 단계에 있으며, 2027년 글로벌 임상시험 진입을 목표로 하고 있다.
비임상 개발은 소바젠과 안젤리니 파마가 공동으로 주도하며, 관련 비용은 안젤리니 파마에서 부담할 예정이다. 임상개발 및 상업화는 안젤리니 파마가 독자적으로 진행한다.
소바젠 박철원 각자대표는 이번 계약에 대해 "SVG105는 난치성 뇌전증의 원인 유전자를 세계 최초로 규명해 개발된 맞춤형 RNA 치료제로, 기존 수술 외 치료법이 없던 국소 피질 이형성증에 대한 첫 신약(First-in-Disease)"이라며, "이번 기술 수출은 국내 기초과학 기반 신약개발의 창의성과 경쟁력을 보여준 의미 있는 성과"라고 밝혔다.
소바젠 창업자인 이정호 공동대표는 KAIST 의과학대학원 석좌교수이자 연세대 의대를 졸업한 의사과학자로, 뇌세포에 발생한 극미량의 체성 돌연변이(Brain Somatic Mutation)가 다양한 난치성 뇌질환의 원인임을 규명해 왔다. 이를 기반으로 소바젠은 자체 ASO 치료제 플랫폼을 구축하고, 질환 맞춤형 RNA 신약 개발을 이어가고 있다.
기술이전 파트너사인 안젤리니 파마는 이탈리아 본사를 중심으로 유럽 23개국 이상에 진출한 뇌질환 특화 제약사로 SK바이오팜의 뇌전증 치료제 '세노바메이트'(유럽 제품명 Ontozry)의 유럽 판권을 보유하고 있다.
이 회사는 지난해 큐어버스의 알츠하이머병 신약 후보물질을 3억7000만 달러에 도입하고, 올해도 미국 그린 테라퓨틱스(Grin Therapeutics)의 뇌전증 신약 후보물질을 5억7000만 달러에 인수하는 등, 적극적인 오픈이노베이션 전략으로 뇌질환 치료제 파이프라인을 강화하고 있다.
안젤리니 파마의 CEO인 자코포 안드레오세(Jacopo Andreose)는 "소바젠과의 이번 파트너십을 통해 뇌 건강 분야에서 안젤리니 파마의 선도적인 역할을 더욱 공고해졌으며, 당사의 연구개발 파이프라인에 새로운 깊이를 더하게 됐다"라며 소감을 밝혔다.
