[보스턴=장종원 기자] "에스티팜은 유전자치료의 핵심인 '가이드 RNA'를 GMP(Good Manufacturing Practice, 의약품 제조품질 관리기준) 등급으로 생산할 수 있는 역량을 확보했습니다. 빅파마들과의 공동연구를 시작으로 CDMO(의약품위탁개발생산) 사업을 본격화할 계획입니다."
에스티팜 성무제 대표는 16일(현지시간) 미국 보스턴에서 열린 '바이오 인터내셔널 컨벤션 2025' 현장에서 가이드 RNA CDMO 사업을 회사의 미래 핵심 성장축으로 소개했다.
에스티팜은 동아쏘시오그룹의 계열사로 CDMO를 비롯해 신약 개발과 위탁임상서비스(CRO)를 주력으로 하고 있다.
가이드 RNA, CDMO 사업 진출
최근 유전자 편집 기술, 특히 크리스퍼(CRISPR)는 질병의 근본 원인을 직접 제거하거나 수정할 수 있어 주목받고 있다. 2023년 말, 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 치료제 '카스게비(CASGEVY)'가 FDA 승인을 받으며 본격적인 시장이 열렸다.
이러한 유전자 편집 치료에서 핵심적인 역할을 하는 것이 바로 가이드 RNA(single guide RNA)다. 표적 유전자에 정확히 도달하도록 유도하는 역할을 한다.
에스티팜은 고순도의 100mer 가이드 RNA 합성에 성공했다. 글로벌 주요 CDMO들도 생산이 까다롭다고 평가해온 이 분야에서, 에스티팜이 먼저 기술적 장벽을 넘었다는 평가다.
성 대표는 "에스티팜은 기존보다 훨씬 길고 복잡한 구조의 가이드 RNA를 안정적이고 정밀하게 합성할 수 있다"며 "이 기술은 정밀한 유전자 편집을 가능하게 해주는 핵심 인프라로, 고부가가치 CDMO 사업 확대의 밑거름이 될 것"이라고 강조했다.
에스티팜은 질량분석 기반의 정밀 분석 기술도 자체 확보해, 고품질 RNA 공급을 위한 신뢰도 높은 품질 관리 체계를 갖췄다. 현재 전용 생산 설비를 구축했으며, 오는 3분기부터 본격적인 상업 생산에 나설 계획이다.
성 대표는 "이미 빅파마들과 공동연구를 진행하고 있다"며 "일부는 생산까지 요청하고 있으며, 당사의 기술력에 기반해 실제 연구 파트너로 협업하자는 제안도 이어지고 있다"고 설명했다.
이어 그는 "에스티팜은 올리고 CDMO 분야에서 차별화된 경쟁력을 갖추고 있으며, 이번 가이드 RNA 합성 기술은 차세대 유전자 치료제 생산의 핵심이 될 것"이라고 말했다.
"HIV·대장암 신약, 2026년 기술이전 목표"
에스티팜은 이와 함께 HIV(인간면역결핍 바이러스) 치료제 STP0404, 대장암 치료제 STP1002에 대한 개발 성과도 소개했다.
STP0404는 새로운 기전을 기반으로 한 HIV 치료제로, 탁월한 항바이러스 활성과 우수한 안전성을 확보한 약물이다. 특히 기존 약물과 계열이 달라, 내성 환자에게도 적용 가능성이 높아 주목받고 있다.
STP1002는 장독성이 없는 텐키라제를 선택적으로 억제하는 기전의 대장암 치료제로, 임상 1상을 마치고 우수한 내약성과 안전성을 입증했다.
성 대표는 "두 신약 모두 높은 안전성과 내약성을 보여주고 있으며 계열내 최초 및 최고 신약으로 성장할 가능성이 크다"며 "2026년까지 글로벌 기술이전 또는 전략적 제휴를 목표로 하고 있다"고 밝혔다.
"미국 등 해외 생산거점도 검토 중"
올해 에스티팜은 제2올리고동을 완공하고 본격 가동에 들어간다. 이곳에 중·소형 라인을 추가해 임상 초기 물량 수주부터 상업화까지 전 과정에 걸친 CDMO 서비스를 제공할 예정이다.
성 대표는 "국내 생산설비가 향후 3~5년 내로 포화에 이를 가능성이 있어, 미국이나 동유럽 등지에 해외 생산거점 구축을 검토 중”이라고 밝혔다.
마지막으로 그는 "1930년대 물리학, 1970년대 반도체처럼, 바이오산업은 이제 황금기를 맞이하고 있다"며 "앞으로 30년은 바이오가 주도하는 시대가 될 것이며, 에스티팜은 환자들에게 실질적인 혜택을 주는 혁신 기업으로 자리매김하길 바란다"고 말했다.
