이엔셀이 샤르코마리투스병(Charcot–Marie–Tooth disease, CMT) 1A형 치료제 개발을 위한 통합 임상을 진행한다.
이엔셀은 18일 식품의약품안전처에 임상 1b·2a상 변경신청을 완료해 통합 임상에 돌입한다고 밝혔다.
통합 임상 전략은 하나의 임상시험계획서 안에서 안전성과 유효성을 동시에 평가함으로써, 불필요한 행정 절차와 자원 낭비를 줄일 수 있어 개발 비용 부담이 큰 희귀질환 치료제 개발에 활용된다.
이엔셀은 이번 통합 임상을 통해 1b상에서는 EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량 및 임상 2a상 임상시험의 권장용량을 결정하고, 2a상에서는 위약 대비 EN001의 유효성을 평가한다는 계획이다. 현재 1b상 반복투여를 통해 안전성 및 내약성, 탐색적 유효성까지 확인했다.
EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
EN001은 지난 2월 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정됐다. 희귀의약품으로 지정되면 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 신청할 수 있다.
샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.
이엔셀 관계자는 "EN001은 저용량군 및 고용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인해 이번 통합 임상으로의 변경 신청을 완료했다"며, "속도감 있고 효율적인 통합 임상을 진행해 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
