젬백스앤카엘이 개발 단계인 신약 후보물질 'GV1001'을 유럽 임상시험에 참여했던 일부 알츠하이머병 환자들 치료에 사용할 수 있도록 제공하기로 했다.
젬백스앤카엘은 유럽에서의 동정적 사용(Compassionate Use)을 위해 GV1001을 제공할 예정이라고 26일 밝혔다.
동정적 사용은 신약 허가 절차를 기다리기 어려운 환자들에게 임상시험 중인 약물을 투약할 수 있도록 예외적으로 허용하는 제도다. 치료법이 없거나 생명에 위협적인 질병을 앓고 있는 환자들에 한해서만 사용이 가능하다.
GV1001은 젬백스앤카엘에서 개발 중인 텔로머라제(염색체 끝부분에 있는 텔로미어의 길이를 늘여주는 효소) 기반 펩타이드 신약 후보 물질이다. 알츠하이머병, 진행성핵상마비(PSP) 등 다양한 질환 치료제로 연구개발되고 있다.
젬백스는 미국 및 유럽 7개국에서 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자 199명을 대상으로 알츠하이머병 2상 글로벌 임상시험을 진행했고, 지난 4월 말 모든 환자의 투약을 완료했다.
해당 임상시험에 참여했던 유럽 환자 중 일부의 임상 담당 의료진이 동정적 사용을 위한 치료제 제공을 요청했고 젬백스는 임상시험에 참여했던 대상자에 한해 GV1001을 지원하기로 결정했다.
젬백스는 앞서 중등도에서 중증 환자를 대상으로 국내에서 실시한 알츠하이머병 2상 임상시험에서 중증장애점수(SIB) 등 주요 평가 지표에서 대조군 대비 뚜렷한 개선 효과를 확인하며 유효성 및 안전성을 입증한 바 있다.
젬백스 관계자는 "동정적 사용을 통해 고통받는 환자들에게 추가적인 치료 기회를 제공하게 돼 기쁘다"라며 "앞으로도 다양한 지원을 통해 환자들의 치료 옵션을 확대하고, 환자들의 삶의 질을 향상하는 데 기여할 수 있기를 기대한다"고 말했다.
