지씨셀이 중국에서 도입한 다발성골수종 치료용 CAR-T 치료제 '푸카소(Fucaso)'의 국내 허가 절차에 돌입했다.
지씨셀은 푸카소의 별도의 국내 임상없이 중국 임상 데이터를 근거로 국내 품목허가에 도전해 결과가 주목된다.
지씨셀은 27일 식품의약품안전처에 파트너사인 난징 이아소 바이오 테크놀로지(Nanjing IASO Biotechnology, 이아소 바이오)로부터 도입한 다발성골수종 치료용 CAR-T 치료제 푸카소의 국내 품목허가를 신청했다고 밝혔다.
지씨셀은 지난해 10월 이아소 바이오와 국내 도입 계약을 체결한 이후 허가를 위한절차를 진행해 왔으며, 이번 품목허가 신청을 통해 국내 CAR-T 치료제 시장 진입을 본격화한다.
푸카소는 이아소 바이오가 개발한 BCMA(B세포 성숙 항원) 표적 CAR-T 세포치료제로, 2023년 6월 중국에서 품목허가를 받아 현재 현지에서 다발성골수종 4차 치료제로 사용되고 있다.
푸카소는 임상시험을 통해 높은 반응률을 확인했으며, 완전 인간 항체를 적용해 면역원성을 낮춘 것이 특징이다. CAR-T 치료제의 대표적인 부작용 발생률도 상대적으로 낮은 것으로 보고됐다.
이번 품목허가 신청에서 주목받는 대목은 지씨셀이 푸카소의 국내 임상 없이 도입을 추진한다는 점이다. 통상적으로 해외에서 개발된 신약이 국내에 들어올 때는 한국인을 대상으로 한 안전성과 유효성을 확인하는 가교 임상을 거쳐야 한다.
하지만 지씨셀은 대체 치료제가 마땅치 않은 중증 질환의 특수성을 규제 돌파구로 활용했다. 현행 식약처 규정에 따르면, 생명을 위협하는 중대 질환이면서 적절한 치료 방법이 없는 '희귀의약품'으로 지정될 경우, 신속한 환자 치료를 위해 가교 자료 제출을 면제받을 수 있다.
앞서 푸카소는 지난해 7월 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 이어 8월에는 신속처리 대상 첨단바이오의약품으로도 지정됐다. 이에 따라 지씨셀은 국내 환자 대상의 별도 임상을 진행하는 대신, 2023년 6월 중국 품목허가 당시 활용된 대규모 현지 임상 시험 데이터와 시판 후 처방 데이터를 근거로 국내 허가를 시도한 것으로 풀이된다.
지씨셀은 기존 다국적 제약사들의 수억 원대 CAR-T 치료제 대비 가격 경쟁력을 내세워 시장에 안착하겠다는 전략이다. 이미 간암 면역세포치료제 '이뮨셀엘씨주'를 통해 GMP(우수의약품 제조·관리 기준) 기반 생산부터 상업화, 유통까지 아우르는 밸류체인을 구축한 만큼, 허가 즉시 시장 진입이 가능하다는 입장이다.
원성용 지씨셀 대표는 "그동안 축적해온 세포치료제 상업화 경험과 의약품 공급망 운영 역량을 기반으로 푸카소의 국내 허가 및 시장 안착을 차질 없이 추진하겠다"며 "국내 환자들이 보다 합리적인 비용으로 최첨단 치료를 받을 수 있도록 치료 접근성 확대에 최선을 다하겠다"고 말했다.
