국내 바이오제약 기업들이 차세대 항암제로 꼽히는 '인비보(In vivo) CAR-T' 개발에 속속 뛰어들고 있다. 글로벌 빅파마들이 주도하는 경쟁에 한국 기업들이 의미 있는 추격의 발판을 마련할지 주목된다.
국내 기업 10여곳 '인비보 CAR-T' 개발 경쟁
18일 바이오업계에 따르면 국내 바이오제약기업 10여곳이 인비보 CAR-T 개발을 위한 연구를 활발히 진행 중이다.
국내 기업들은 인비보 CAR-T 개발의 핵심 승부처인 '전달 플랫폼' 기술력을 전면에 내세우며 차별화를 시도하고 있다.
GC녹십자와 앱클론은 각각이 보유한 mRNA-LNP(지질나노입자) 기반 전달 기술과 CAR-T 기술력을 결합하는 공동개발에 착수하며 차세대 치료제 시장에 도전장을 냈다.
독자적인 전달 플랫폼을 보유한 벤처·스타트업들의 움직임도 빨라지고 있다. 카루스바이오는 세포유래베지클(CDV) 플랫폼 기반의 인비보 CAR-T를 개발해 이미 전임상에서 체내 CAR-T 생성 및 항암 효능을 입증했다. 테르나테라퓨틱스는 독자적인 T세포 선택적 전달 기술인 'TRL' 플랫폼을 기반으로 후보물질 'TRT-301'을 개발 중이다.
여기에 원형 RNA 기술과 고분자 전달체를 결합해 면역세포를 정밀 표적하는 알지노믹스, 비바이러스 유전자 전달 플랫폼 '나노갤럭시'를 고도화 중인 브리즈바이오, 자체 mRNA-LNP 및 이온화 지질 기술을 보유한 에스티팜 등도 인비보 CAR-T 연구에 가세했다. 기존 CAR-T 전문 기업인 큐로셀과 티카로스 역시 인비보 CAR-T로 영역을 확장하고 있으며, 엠브릭스와 서지넥스 등도 LNP 기반 표적 전달 기술을 바탕으로 개발 대열에 합류했다.
인비보 CAR-T, 승부처는 '전달 기술'
국내 기업들이 인비보 CAR-T에 주목하는 이유는 기존 치료제의 명확한 한계 때문이다. 기존 CAR-T 치료제는 환자의 혈액을 채취해 체외에서 면역세포를 조작한 뒤 다시 주입하는 방식이다. 맞춤형 공정 탓에 생산 기간이 길고 수억원의 비용이 드는 단점이 있었다.
반면 인비보 CAR-T는 주사제처럼 투여해 환자 몸 안에서 직접 T세포를 재프로그래밍한다. 비용과 시간을 획기적으로 줄일 수 있어 차세대 기술로 꼽힌다.
다만 유전물질을 체내의 원하는 면역세포에만 정확히 도달하게 하는 '표적 전달 플랫폼'의 정밀성이 성패를 가른다. 원하지 않는 세포에 전달될 경우 약효 저하는 물론 심각한 부작용을 초래할 수 있어서다.
글로벌 시장은 이미 수조원대 M&A 격전지
글로벌 시장조사기관 인사이트에이스 애널리틱에 따르면 글로벌 인비보 CAR-T 시장은 오는 2034년 60조원(약 430억달러) 규모로 연평균 30% 이상 폭발 성장할 것으로 전망된다.
이미 글로벌 시장은 유의미한 임상 데이터 입증과 함께 수조원대 인수합병(M&A)이 몰리는 격전지가 됐다.
아스트라제네카는 지난해 5월 1상 초기 연구에서 단회 정맥투여만으로 체내 CAR-T 생성 가능성을 확인하고 완전관해 도달 등 유의미한 데이터를 낸 벨기에 에소바이오텍을 최대 10억달러에 인수했다.
이어 일라이릴리는 지난 4월 임상 1상에서 전체 반응률 100%라는 탁월한 효능을 입증한 켈로니아 테라퓨틱스를 최대 70억달러에 품었다. 애브비 역시 캡스탄 테라퓨틱스를 21억달러에, BMS는 오비탈 테라퓨틱스를 15억달러에 사들였다. 길리어드 계열 카이트 또한 인터리우스를 3억5000만달러에 인수하며 포트폴리오를 대폭 강화했다.
국내 기업 상당수는 아직 전임상 단계에 머물러 있는 만큼, 정교한 데이터 입증이 향후 글로벌 경쟁력의 관건이 될 전망이다.
업계 관계자는 "인비보 CAR-T의 장점은 명확하지만 표적 세포 전달 효율, 체내 발현 조절 등 넘어야 할 산이 많다"며 "국내 후발주자들이 글로벌 시장에서 기술이전 등의 성과를 내려면 전달 기술의 정밀성을 입증하고 성숙된 데이터를 확보하는 것이 최우선 과제"라고 지적했다.
