신약개발 바이오기업 디앤디파마텍이 개발 중인 대사이상지방간염(MASH) 치료제 'DD01'이 실제 환자의 간 조직을 뚜렷하게 개선한 것으로 나타났다.
신약 허가의 핵심적인 기준인 '지방간염 소실(염증이 사라짐)'과 '간 섬유화(간이 딱딱해지는 현상) 개선' 효과를 가짜 약(위약) 투여군과 비교해 입증하면서, 글로벌 제약사로의 기술이전 협상에 청신호가 켜졌다.
디앤디파마텍은 27일 정정 공시를 통해 DD01의 미국 임상 2상 48주 2차 평가지표인 간생검 유효성 결과를 공개했다. 이번 발표는 지난해 6월 확보한 12주 톱라인 데이터에 48주 간생검 결과를 추가 반영한 것이다.
이번 임상은 과체중 또는 비만을 동반한 MASLD(대사이상 지방간질환)/MASH(대사이상 지방간염) 환자 67명을 대상으로 미국 12개 기관에서 진행된 임상 2상이다. 환자들은 DD01 또는 위약을 48주간 주 1회 피하 투여받았다.
이 중 평가 대상 35명의 결과를 분석한 결과, DD01이 단순한 간 지방 감소를 넘어 실질적인 간 조직 개선으로 이어졌음이 확인됐다.
상세 데이터를 살펴보면, 간 섬유화 악화 없이 지방간염이 소실된 환자 비율은 DD01 투여군이 62.5%로 위약군(5.3%) 대비 높게 나타나 통계적 유의성을 입증했다.
또한 지방간염 악화 없이 간 섬유화가 개선된 환자 비율 역시 DD01 투여군 50.0%, 위약군 15.8%를 기록해 유의미한 차이를 보였다. 특히 MASH 치료제 평가에서 가장 까다로운 기준인 '지방간염 소실과 간 섬유화 동시 개선'을 달성한 환자 비율에서도 DD01 투여군은 37.5%에 달해 위약군(5.3%)을 크게 웃돌았다.
DD01은 앞서 1차 평가지표인 12주 투여 후 자기공명영상-양자밀도 지방비율(MRI-PDFF) 측정에서도 간내 지방함량이 기저치 대비 30% 이상 감소한 환자 비율이 DD01 투여군 75.8%, 위약군 11.8%로 나타나 초기 약효를 입증한 바 있다.
MASH 가속승인 지표 충족…기술이전 협상력 '청신호'
MASH 치료제 개발에서 간생검 데이터는 약효 증명을 넘어 신약 허가와 파이프라인의 가치 평가를 가르는 핵심 척도다.
GLP-1과 글루카곤 이중작용제 계열인 DD01은 비만 등 대사질환과 MASH를 동시에 타깃할 수 있는 디앤디파마텍의 핵심 자산으로 이번 임상을 통해 간 지방 감소'에서 시작해 '지방간염 소실'과 '섬유화 개선'으로 이어지는 스토리를 완성한 만큼 기술이전 협상에도 긍정적으로 작용할 전망이다.
다만 전체 등록 환자 67명 중 이번 기준에 부합하는 간생검 유효성 평가 대상이 35명이라는 점은 고려해야 할 부분이다.
디앤디파마텍은 이번 임상의 상세 데이터를 이날 열리는 유럽간학회(EASL)에서 공개한다. 또한 오는 3분기 최종 임상결과보고서를 수령할 예정이다.
